Myogenica MyoPAXon klinische Phase-1-Studie für Duchenne

Noch nicht verfügbar

• Intakte Muskeln des Extensor Digitorum Brevis (EDB) auf beiden Seiten
• > 30 Tage lang keine Prüftherapien mehr
• Alter: 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung
• Lassen Sie eine ausreichende Organfunktion durch die folgenden Laborwerte bestätigen, die innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung (28 Tage für Herz- und Lungenfunktion) ermittelt wurden:
• Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der Einnahme des Studienprodukts und für 3 Monate nach Beendigung der Tacrolimus-Therapie mindestens zwei Formen wirksamer Empfängnisverhütung anzuwenden (eine Form muss eine Barrieremethode sein).
• Fähigkeit, Anweisungen ausreichend zu befolgen, um während des gesamten Studienzeitraums freiwillige Aspekte von Ergebnismessungen durchzuführen
• Bereit, einer Überwachung für 15 Jahre zuzustimmen, einschließlich einer Verlängerungsfrist, wie sie für alle interventionellen Studien erforderlich ist, bei denen genetisch veränderte Zellen transplantiert werden
• Freiwillige schriftliche Zustimmung des Probanden oder der Eltern/Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Teilnehmers vor der Durchführung einer forschungsbezogenen Aktivität.

• Vorhandensein von HLA-Antikörpern, die gegen HLA-Antigene auf MyoPAXon gerichtet sind
• Aktive Behandlung mit einer anderen Prüftherapie
• Bekannte Allergie gegen MyoPAXon-Komponenten