Myogenica MyoPAXon klinische Phase-1-Studie für Duchenne

Myogenica MyoPAXon: Klinische Phase-1-Studie zur Duchenne-Muskeldystrophie
Aktiv rekrutierendPhase 1Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz

Über diese Studie

Die University of Minnesota führt eine klinische Phase-1-Studie durch, um die Sicherheit und Verträglichkeit einer in der Erprobung befindlichen Stammzelltherapie für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten. Bei der Behandlung werden von Spendern stammende Muskelvorläuferzellen verwendet, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) entwickelt und auf CD54-Expression selektiert wurden und lokal injiziert werden. Ziel dieser frühen Studie ist es, die Sicherheit dieses zellbasierten Ansatzes zur Muskelreparatur zu bewerten.

Studienübersicht

Alter
18 Jahre und älter
Phase
Phase 1
Sponsor
Myogenica
Therapeutischer Ansatz
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Variantenanforderung
Duchenne-Muskeldystrophie, diagnostiziert durch Mutationen im DMD-Gen (Dystrophin) und/oder das Fehlen einer immunhistochemischen Färbung für Dystrophin bei der Muskelbiopsie.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Nicht gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2025-03-20
Primärer Abschluss (geschätzt)
2027-03-03
Studienabschluss (geschätzt)
2027-03-03
Einschreibung (geschätzt)
8
Länder
Vereinigte Staaten

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Noch nicht verfügbar

Einschlusskriterien

  • Intakte Muskeln des Extensor Digitorum Brevis (EDB) auf beiden Seiten
  • > 30 Tage lang keine Prüftherapien mehr
  • Alter: 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung
  • Lassen Sie eine ausreichende Organfunktion durch die folgenden Laborwerte bestätigen, die innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung (28 Tage für Herz- und Lungenfunktion) ermittelt wurden:
  • Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der Einnahme des Studienprodukts und für 3 Monate nach Beendigung der Tacrolimus-Therapie mindestens zwei Formen wirksamer Empfängnisverhütung anzuwenden (eine Form muss eine Barrieremethode sein).
  • Fähigkeit, Anweisungen ausreichend zu befolgen, um während des gesamten Studienzeitraums freiwillige Aspekte von Ergebnismessungen durchzuführen
  • Bereit, einer Überwachung für 15 Jahre zuzustimmen, einschließlich einer Verlängerungsfrist, wie sie für alle interventionellen Studien erforderlich ist, bei denen genetisch veränderte Zellen transplantiert werden
  • Freiwillige schriftliche Zustimmung des Probanden oder der Eltern/Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Teilnehmers vor der Durchführung einer forschungsbezogenen Aktivität.

Ausschlusskriterien

  • Vorhandensein von HLA-Antikörpern, die gegen HLA-Antigene auf MyoPAXon gerichtet sind
  • Aktive Behandlung mit einer anderen Prüftherapie
  • Bekannte Allergie gegen MyoPAXon-Komponenten

Kontakte und Standorte

Kontakt

Standorte

Diese Studie hat 1 Standorte

United States

Standorte in Minnesota

Minneapolis, Minnesota, United States, 55455

Aktiv rekrutierend

Masonic Cancer Center

Kontakt: Peter Kang, MD

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT06692426
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.