Sevasemten (EDG-5506) Klinische FOX-Studie für Duchenne nach Gentherapie
Studienübersicht
- Alter
- 6–17 Jahre
- Phase
- Phase 2
- Sponsor
- Edgewise Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
- Variantenanforderung
- Im Alter von 6 bis 17 Jahren mit einer dokumentierten Mutation im DMD-Gen und einem Phänotyp, der mit DMD übereinstimmt. Vorheriger Erhalt einer AAV-basierten Gentherapie (≥ 2 Jahre nach dokumentiertem Erhalt der Gentherapie-Verabreichung oder ≥ 3 Jahre nach Randomisierung in einer randomisierten Studie).
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-03-22
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-03
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2027-03
- Einschreibung (geschätzt)
- 43
- Länder
- Vereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Behandlung mit einer stabilen Dosis Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate vor dem Basisbesuch.
Einschlusskriterien
- Kann beim Screening-Besuch in ≤ 8 Sekunden aus der Rückenlage aufstehen und beim Screening-Besuch den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden bewältigen.
- Körpergewicht ≥ 15 kg beim Screening-Besuch.
Ausschlusskriterien
- Anamnese oder klinisch bedeutsames körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würde. Dazu gehört auch der venöse Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutentnahme zu ermöglichen.
- Screening-Besuch mit kardialer Echokardiographie, der eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 40 % zeigt.
- Erhalt eines Prüfpräparats (außer der AAV-basierten Gentherapie gemäß Einschlusskriterien) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.
- Erhalt einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch.
Kontakte und Standorte
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Standorte
Diese Studie hat 7 Standorte
United States
Standorte in California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
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Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
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Worcester, Massachusetts, United States, 01605
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Standorte in Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
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Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Standorte in Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06100887Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.