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Sevasemten (EDG-5506) Klinische FOX-Studie für Duchenne nach Gentherapie

Sevasemten (EDG-5506) Klinische FOX-Studie zur Duchenne-Muskeldystrophie nach Gentherapie
Aktiv, keine RekrutierungPhase 2Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz

Studienübersicht

Alter
6–17 Jahre
Phase
Phase 2
Sponsor
Edgewise Therapeutics
Therapeutischer Ansatz
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Variantenanforderung
Im Alter von 6 bis 17 Jahren mit einer dokumentierten Mutation im DMD-Gen und einem Phänotyp, der mit DMD übereinstimmt. Vorheriger Erhalt einer AAV-basierten Gentherapie (≥ 2 Jahre nach dokumentiertem Erhalt der Gentherapie-Verabreichung oder ≥ 3 Jahre nach Randomisierung in einer randomisierten Studie).
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2024-03-22
Primärer Abschluss (geschätzt)
2027-03
Studienabschluss (geschätzt)
2027-03
Einschreibung (geschätzt)
43
Länder
Vereinigte Staaten

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Behandlung mit einer stabilen Dosis Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate vor dem Basisbesuch.

Einschlusskriterien

  • Kann beim Screening-Besuch in ≤ 8 Sekunden aus der Rückenlage aufstehen und beim Screening-Besuch den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden bewältigen.
  • Körpergewicht ≥ 15 kg beim Screening-Besuch.

Ausschlusskriterien

  • Anamnese oder klinisch bedeutsames körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würde. Dazu gehört auch der venöse Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutentnahme zu ermöglichen.
  • Screening-Besuch mit kardialer Echokardiographie, der eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 40 % zeigt.
  • Erhalt eines Prüfpräparats (außer der AAV-basierten Gentherapie gemäß Einschlusskriterien) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.
  • Erhalt einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch.

Kontaktinformationen

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

Noch nicht verfügbar

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT06100887
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.