Klinische Phase-2-Studie SAT-3247 für ambulante Duchenne-Patienten

Stabile Dosis systemischer Glukokortikoide (d. h. Prednisolon, Deflazacort oder Vamorolone) gemäß dem Behandlungsstandard für ≥ 3 Monate vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie. Patienten, die keine Glukokortikosteroide erhalten, sind ebenfalls berechtigt, wenn sie ≥ 3 Monate vor dem Screening-Besuch abgesetzt werden.

• Stabile Dosen verschreibungspflichtiger Medikamente, einschließlich ACE-Hemmer, β-Blocker und Diuretika (ausgenommen Glukokortikosteroide) sowie rezeptfreier Medikamente und/oder pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel zur unterstützenden Behandlung ≥ 1 Monat vor dem Screening-Besuch und für die Dauer der Studie.
• Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die Delandisttrogen moxeparvovec (Markenname Elevidys) entweder in einer früheren klinischen Studie oder im kommerziellen Umfeld > 18 Monate vor dem Screening erhalten haben und deren Muskelfunktionstests sich ≥ 3 Monate vor dem Screening stabilisiert oder einen Rückgang gezeigt haben, wie vom Prüfer festgestellt und in Diagrammnotizen dokumentiert.
• Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die zuvor > 6 Monate vor dem Screening einen Exon-Skipper erhalten haben und deren Muskelfunktionstests sich ≥ 3 Monate vor dem Screening stabilisiert oder einen Rückgang gezeigt haben, wie vom Prüfarzt festgestellt und in Diagrammnotizen dokumentiert.
• Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die mindestens 18 Monate oder länger vor dem Screening-Besuch eine stabile Dosis Givinostat (Markenname Duvyzat) erhalten. Teilnehmer, die Givinostat nicht vertragen und die Behandlung vor Ablauf von 18 Monaten abgebrochen haben, können sich anmelden, wenn das Datum der letzten Dosis ≥ 30 Tage nach dem Screening-Datum liegt. Givinostat sollte bei Verträglichkeit nicht abgesetzt werden, um die Zulassungskriterien für die Studie zu erfüllen.
• Teilnehmer, die ≥ 24 Monate vor dem Screening-Besuch zuvor eine Behandlung mit einem gentherapeutischen Prüfprodukt (außer Delandistrogen moxeparvovec) erhalten haben.
• Wenn Sie an einem Physiotherapie-/Krafttrainingsprogramm teilnehmen, müssen Sie vor dem Screening-Besuch und für die Dauer des Versuchs mindestens 2 Monate lang stabil sein.

• Bei gehfähigen Patienten ist mit einem Verlust der Gehfähigkeit innerhalb von ≤ 12 Monaten zu rechnen.
• Teilnehmer, für die eine MRT oder eine offene Muskelbiopsie kontraindiziert ist.
• Hinweise auf eine signifikante Leberfunktionsstörung, definiert als GLDH > 2X Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening-Besuch.
• Beeinträchtigte Herzfunktion, definiert als eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion von < 50 % bei kardiologischen Screening-Untersuchungen (Echokardiogramm oder MRT) oder Anzeichen einer symptomatischen Kardiomyopathie.
• Eine erzwungene Vitalkapazität von < 60 % wurde beim Screening-Besuch vorhergesagt.
• Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien oder Folgestudien für eine therapeutische Intervention
• Verzehr von Grapefruitsaft oder Grapefruit-haltigen Produkten
• Schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen.
• Zusätzliche Zulassungskriterien werden mit dem Prüfer des klinischen Standorts besprochen.