Avidity Biosciences Exon 44 überspringt die klinische Phase-3-Studie SAFARI44

Unter einer stabilen Kortikosteroid-Therapie (einschließlich Vamoloron) für mindestens 6 Monate vor Tag 1. Es muss davon ausgegangen werden, dass die Steroid-Therapie stabil bleibt.

• Ambulante Männer mit klinischer und genetischer Diagnose von DMD
• Zum Zeitpunkt der Einwilligung 7 bis 16 Jahre alt
• Die TTR- und NSAA-Bewertung wurde innerhalb der im Protokoll festgelegten Parameter beim Screening abgeschlossen

• Vorherige Behandlung Zell- oder Gentherapie.
• Behandlung mit einem anderen Oligonukleotid innerhalb von 6 Monaten nach Einverständniserklärung (ausgenommen COVID-19-RNA-Impfstoffe).
• Laborwerte liegen beim Screening außerhalb des im Protokoll angegebenen Bereichs
• Wenn die Teilnehmer eine der folgenden Behandlungen (Wachstumshormon, Testosteron oder Givinostat) erhalten, müssen sie eine stabile Diät einhalten und planen, diese für die Dauer der Studie beizubehalten. Teilnehmer werden ausgeschlossen, wenn die Stabilität des Regimes vor der Einwilligung nach Aufklärung wie folgt ist:
• Weniger als 1 Monat für Wachstumshormon und/oder Testosteron
• Weniger als 6 Monate für Givinostat