Avidity Biosciences Exon 44 überspringt die klinische Phase-3-Studie SAFARI44
Über diese Studie
Avidity Biosciences untersucht Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044) in der klinischen Phase-3-Studie EXPLORE44 für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit Mutationen, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind. In dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie erhalten die Teilnehmer 54 Wochen lang alle sechs Wochen intravenöse Infusionen von AOC 1044 oder Placebo. Anschließend können die Teilnehmer an einer 54-wöchigen Open-Label-Verlängerung teilnehmen, in der jeder AOC 1044 erhält. In der Studie werden Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung bewertet, mit Nachkontrolle nach der letzten Dosis.
Studienübersicht
- Alter
- 6–16 Jahre
- Phase
- Phase 3
- Sponsor
- Avidity Biosciences
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Akzeptabler Gentest, der eine Dystrophin-Genmutation bestätigt, die für das Exon-44-Skipping geeignet ist.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2026-06
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2029-05
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2030-07
- Einschreibung (geschätzt)
- 70
- Länder
- BelgienFrankreichDeutschlandItalienSpanienVereinigtes KönigreichVereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Unter einer stabilen Kortikosteroid-Therapie (einschließlich Vamoloron) für mindestens 6 Monate vor Tag 1. Es muss davon ausgegangen werden, dass die Steroid-Therapie stabil bleibt.
Einschlusskriterien
- Ambulante Männer mit klinischer und genetischer Diagnose von DMD
- Zum Zeitpunkt der Einwilligung 7 bis 16 Jahre alt
- Die TTR- und NSAA-Bewertung wurde innerhalb der im Protokoll festgelegten Parameter beim Screening abgeschlossen
Ausschlusskriterien
- Vorherige Behandlung Zell- oder Gentherapie.
- Behandlung mit einem anderen Oligonukleotid innerhalb von 6 Monaten nach Einverständniserklärung (ausgenommen COVID-19-RNA-Impfstoffe).
- Laborwerte liegen beim Screening außerhalb des im Protokoll angegebenen Bereichs
- Wenn die Teilnehmer eine der folgenden Behandlungen (Wachstumshormon, Testosteron oder Givinostat) erhalten, müssen sie eine stabile Diät einhalten und planen, diese für die Dauer der Studie beizubehalten. Teilnehmer werden ausgeschlossen, wenn die Stabilität des Regimes vor der Einwilligung nach Aufklärung wie folgt ist:
- Weniger als 1 Monat für Wachstumshormon und/oder Testosteron
- Weniger als 6 Monate für Givinostat
Kontakte und Standorte
Kontakt
- Name: Avidity Bioscience, Inc., ein Novartis-Unternehmen
- Telefon: 858-771-7038
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 12 Standorte
Belgium
Leuven, Belgium
Aktiv rekrutierend
UZ Leuven
Liège, Belgium
Aktiv rekrutierend
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
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AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
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Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
Aktiv rekrutierend
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
Aktiv rekrutierend
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
Aktiv rekrutierend
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
Aktiv rekrutierend
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
Aktiv rekrutierend
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
Aktiv rekrutierend
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
Aktiv rekrutierend
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
Aktiv rekrutierend
Royal Victoria Infirmary
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT07587242Weitere Studien entdecken
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