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Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt die klinische Phase-3-Studie von FORZETTO

Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt die klinische Phase-3-Studie von FORZETTO
Aktiv rekrutierendPhase 3Exon-Skipping

Studienübersicht

Alter
4–18 Jahre
Phase
Phase 3
Sponsor
Dyne Therapeutics
Therapeutischer Ansatz
Exon-Skipping
Variantenanforderung
Ambulanter Mann mit bestätigter DMD-Diagnose und einer Mutation im Dystrophin-Gen, die durch eine Exon-Deletion gekennzeichnet ist, die für Exon-51-Skipping geeignet ist.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2026-06
Primärer Abschluss (geschätzt)
2030-12
Studienabschluss (geschätzt)
2032-10
Einschreibung (geschätzt)
90
Länder
Vereinigte Staaten

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Erhalt einer stabilen Tages- oder Wochenenddosis von Glukokortikoiden für mindestens 24 Wochen vor der Randomisierung mit der Erwartung, eine stabile Dosis während des placebokontrollierten Zeitraums der Studie aufrechtzuerhalten (es sei denn, eine Dosisanpassung ist aufgrund einer Gewichtsveränderung erforderlich)

Einschlusskriterien

Die RFF-Zeit (Rise From Floor) muss für beide Screening-Bewertungen < 10 Sekunden betragen.

Ausschlusskriterien

  • Erhalt einer laufenden immunsuppressiven Therapie (außer Glukokortikoiden) innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
  • Anwendung einer pharmakologischen Behandlung (außer Glukokortikoiden), die sich innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung auf die Muskelkraft oder -funktion auswirken kann
  • Jede Änderung der Prophylaxe/Behandlung von Herzinsuffizienz (CHF) innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
  • Erhalt von Eteplirsen innerhalb einer Woche vor der Randomisierung
  • Erhalt einer alternativen Exon-Skipping- oder Dystrophin-modifizierenden Therapie oder Zeleciment Rostudirsen innerhalb von 24 Wochen vor der Randomisierung
  • Erhalt von Givinostat innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
  • Erhalt einer Gentherapie jederzeit
  • Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien

Kontaktinformationen

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT07608432
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.