Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt die klinische Phase-3-Studie von FORZETTO
Studienübersicht
- Alter
- 4–18 Jahre
- Phase
- Phase 3
- Sponsor
- Dyne Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Ambulanter Mann mit bestätigter DMD-Diagnose und einer Mutation im Dystrophin-Gen, die durch eine Exon-Deletion gekennzeichnet ist, die für Exon-51-Skipping geeignet ist.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2026-06
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2030-12
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2032-10
- Einschreibung (geschätzt)
- 90
- Länder
- Vereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Erhalt einer stabilen Tages- oder Wochenenddosis von Glukokortikoiden für mindestens 24 Wochen vor der Randomisierung mit der Erwartung, eine stabile Dosis während des placebokontrollierten Zeitraums der Studie aufrechtzuerhalten (es sei denn, eine Dosisanpassung ist aufgrund einer Gewichtsveränderung erforderlich)
Einschlusskriterien
Die RFF-Zeit (Rise From Floor) muss für beide Screening-Bewertungen < 10 Sekunden betragen.
Ausschlusskriterien
- Erhalt einer laufenden immunsuppressiven Therapie (außer Glukokortikoiden) innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
- Anwendung einer pharmakologischen Behandlung (außer Glukokortikoiden), die sich innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung auf die Muskelkraft oder -funktion auswirken kann
- Jede Änderung der Prophylaxe/Behandlung von Herzinsuffizienz (CHF) innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
- Erhalt von Eteplirsen innerhalb einer Woche vor der Randomisierung
- Erhalt einer alternativen Exon-Skipping- oder Dystrophin-modifizierenden Therapie oder Zeleciment Rostudirsen innerhalb von 24 Wochen vor der Randomisierung
- Erhalt von Givinostat innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung
- Erhalt einer Gentherapie jederzeit
- Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
- Name: Klinische Studien von Dyne
- Telefon: +1-781-317-1919
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 1 Standorte
United States
Standorte in North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Aktiv rekrutierend
Rare Disease Research, LLC
Kontakt: Hannah Nation
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 984-314-2252
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT07608432Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.