Elevidys Endure – klinische Beobachtungsstudie
Studienübersicht
- Alter
- 4 Jahre und älter
- Phase
- Beobachtend
- Sponsor
- Sarepta Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Gentherapie
- Variantenanforderung
- Verfügt über eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die auf der Dokumentation klinischer Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests basiert.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig und nicht gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-02-07
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2029-12-31
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2038-12-31
- Einschreibung (geschätzt)
- 500
- Länder
- Vereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Erhält zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Beobachtungsstudie derzeit eine chronische Glukokortikoidtherapie oder wurde ihr verschrieben.
Einschlusskriterien
- Für mit ELEVIDYS behandelte Teilnehmer (Kohorten 1a, 1b und 1c):
- Ist zum Zeitpunkt der Infusion mindestens 4 Jahre alt
- Wird entweder: a) ELEVIDYS zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Beobachtungsstudie innerhalb der letzten 30 Tage in der klinischen Routinepraxis initiieren oder b) ELEVIDYS in der klinischen Routinepraxis verabreicht bekommen und über den erforderlichen Mindestdatensatz für die Teilnahme an der Beobachtungsstudie gemäß Genehmigung des Sponsors verfügen
- Für Standard-of-Care-Komparatoren (Kohorte 2):
- Ist zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens 4 Jahre alt
- Ist zum Zeitpunkt der Aufnahme dieser Beobachtungsstudie keiner DMD-Gentherapie ausgesetzt
Ausschlusskriterien
- Hat eine Deletion von Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen.
- Nimmt zum Zeitpunkt der Anmeldung für diese Beobachtungsstudie derzeit an einer interventionellen DMD-Studie teil.
- Ist zuvor einer anderen DMD-Gentherapie ausgesetzt als der für Kohorte 1c (ELEVIDYS retrospektiv behandelte Kohorte) beschriebenen.
- Hat einen medizinischen Zustand oder beunruhigende Umstände (z. B. eine frühere traumatische Einschränkung der Mobilität oder eine erhebliche Verhaltenskomorbidität), die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:
- Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten,
- Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
- Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten.
- Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Standorte
Diese Studie hat 25 Standorte
United States
Standorte in Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Standorte in California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Standorte in Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Standorte in Connecticut
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
Standorte in District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Standorte in Florida
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Standorte in Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Standorte in Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Standorte in Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Standorte in Michigan
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
Standorte in North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Standorte in Ohio
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Standorte in Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Standorte in Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Standorte in Tennessee
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Standorte in Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Standorte in Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Standorte in Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Standorte in Wisconsin
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06270719Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.