Elevidys Endure – klinische Beobachtungsstudie

Erhält zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Beobachtungsstudie derzeit eine chronische Glukokortikoidtherapie oder wurde ihr verschrieben.

• Für mit ELEVIDYS behandelte Teilnehmer (Kohorten 1a, 1b und 1c):
• Ist zum Zeitpunkt der Infusion mindestens 4 Jahre alt
• Wird entweder: a) ELEVIDYS zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Beobachtungsstudie innerhalb der letzten 30 Tage in der klinischen Routinepraxis initiieren oder b) ELEVIDYS in der klinischen Routinepraxis verabreicht bekommen und über den erforderlichen Mindestdatensatz für die Teilnahme an der Beobachtungsstudie gemäß Genehmigung des Sponsors verfügen
• Für Standard-of-Care-Komparatoren (Kohorte 2):
• Ist zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens 4 Jahre alt
• Ist zum Zeitpunkt der Aufnahme dieser Beobachtungsstudie keiner DMD-Gentherapie ausgesetzt

• Hat eine Deletion von Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen.
• Nimmt zum Zeitpunkt der Anmeldung für diese Beobachtungsstudie derzeit an einer interventionellen DMD-Studie teil.
• Ist zuvor einer anderen DMD-Gentherapie ausgesetzt als der für Kohorte 1c (ELEVIDYS retrospektiv behandelte Kohorte) beschriebenen.
• Hat einen medizinischen Zustand oder beunruhigende Umstände (z. B. eine frühere traumatische Einschränkung der Mobilität oder eine erhebliche Verhaltenskomorbidität), die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:
• Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten,
• Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
• Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten.
• Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.