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NS Pharma Exon 44 überspringt klinische Phase-2-Studie

NS Pharma Exon 44 überspringt klinische Phase-2-Studie
Aktiv rekrutierendPhase 2Exon-Skipping

Studienübersicht

Alter
4–14 Jahre
Phase
Phase 2
Sponsor
NS Pharma
Therapeutischer Ansatz
Exon-Skipping
Variantenanforderung
Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 44 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2024-02-22
Primärer Abschluss (geschätzt)
2026-09-11
Studienabschluss (geschätzt)
2026-09-11
Einschreibung (geschätzt)
20
Länder
Vereinigte StaatenAustralienKanadaJapanNeuseelandSüdkoreaTürkei

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.

Einschlusskriterien

  • Männlich ≥ 4 Jahre und <15 Jahre alt
  • Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen
  • Fähigkeit, den TTSTAND ohne Hilfe in <20 Sekunden zu absolvieren
  • Es können andere Einschlusskriterien gelten.

Ausschlusskriterien

  • Hat zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung ein Körpergewicht von <20 kg (gilt nur für Teilnehmer, die sich dem Screening für Teil 1 unterziehen)
  • Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder innerhalb der fünffachen Halbwertszeit eines Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während der Studiendauer geplant
  • Zuvor in einer Interventionsstudie zu NS-089/NCNP-02 behandelt
  • Sie haben innerhalb eines Jahres vor der ersten IP-Dosis Exon-Skipping-Oligonukleotide erhalten
  • Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Kontaktinformationen

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT05996003
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.