NS Pharma Exon 44 überspringt klinische Phase-2-Studie
Studienübersicht
- Alter
- 4–14 Jahre
- Phase
- Phase 2
- Sponsor
- NS Pharma
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 44 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-02-22
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2026-09-11
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2026-09-11
- Einschreibung (geschätzt)
- 20
- Länder
- Vereinigte StaatenAustralienKanadaJapanNeuseelandSüdkoreaTürkei
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.
Einschlusskriterien
- Männlich ≥ 4 Jahre und <15 Jahre alt
- Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen
- Fähigkeit, den TTSTAND ohne Hilfe in <20 Sekunden zu absolvieren
- Es können andere Einschlusskriterien gelten.
Ausschlusskriterien
- Hat zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung ein Körpergewicht von <20 kg (gilt nur für Teilnehmer, die sich dem Screening für Teil 1 unterziehen)
- Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie
- Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
- Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder innerhalb der fünffachen Halbwertszeit eines Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
- Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während der Studiendauer geplant
- Zuvor in einer Interventionsstudie zu NS-089/NCNP-02 behandelt
- Sie haben innerhalb eines Jahres vor der ersten IP-Dosis Exon-Skipping-Oligonukleotide erhalten
- Es können andere Ausschlusskriterien gelten.
Kontakte und Standorte
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Kontakt
- Name: Testinformationen
- Telefon: 1-866-677-6276
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 25 Standorte
United States
Standorte in Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Aktiv rekrutierend
Children's Hospital Colorado
Kontakt: Hannah Kleiner
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Standorte in Florida
Kissimmee, Florida, United States, 34746
Aktiv rekrutierend
Rare Disease Research, LLC - FL
Kontakt: Marcial Almaraz
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Aktiv rekrutierend
Rare Disease Research
Kontakt: Julia Zhu
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Aktiv rekrutierend
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Kontakt: Raven Hill
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Aktiv rekrutierend
University of Kansas Medical Center (KUMC)
Kontakt: Rebecca Clay
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Standorte in Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
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Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Kontakt: Angela Edmondson
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Standorte in Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Aktiv rekrutierend
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Kontakt: Karen Monono
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
Aktiv rekrutierend
University of Pittsburgh School of Medicine
Kontakt: Vibha Chauhan
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
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UT Southwestern/Children's Health
Kontakt: Deniece Winston
Kontakt-E-Mail: [email protected]
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Richmond, Virginia, United States, 23298
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Virginia Commonwealth University Health System
Kontakt: Andrea Jewell
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Australia
Standorte in Western Australia
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
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Perth Children's Hospital
Kontakt: Jane Jones
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Canada
Standorte in Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Noch nicht rekrutierend
Alberta Children's Hospital
Kontakt: Julie Dao
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Standorte in British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
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British Columbia Children's Hospital
Kontakt: Gabe Massarotto
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Ontario
London, Ontario, Canada
Aktiv rekrutierend
London Health Sciences Centre
Kontakt: Rhiannon Hicks
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Japan
Standorte in Fukui
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
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Fukui Prefectural Hospital
Standorte in Gifu-shi, Gifu
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
Aktiv rekrutierend
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Kontakt: Clinical Trial Management Office
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
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NHO Osaka Toneyama Medical Center
Kontakt: Clinical Trial Office
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Shiga
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
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Shiga General Hospital
Kontakt: Children's Building
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Standorte in Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
Noch nicht rekrutierend
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
Noch nicht rekrutierend
Starship Children's Hospital
Kontakt: Margaret Joppa
Kontakt-E-Mail: [email protected]
South Korea
Standorte in Gyeongsangnam
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
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Pusan National University Yangsan Hospital
Kontakt: JaeYoon Kim
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Seoul, South Korea
Noch nicht rekrutierend
Seoul National University Hospital
Kontakt: Hyeon Ju Kwon
Kontakt-E-Mail: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
Noch nicht rekrutierend
Ankara Bilkent City Hospital
Kontakt: Gozde Akgun
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
Noch nicht rekrutierend
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Kontakt: Onur Güner
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
Noch nicht rekrutierend
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
Kontakt: Zeynep Erturk
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT05996003Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.