NS Pharma Exon 44 überspringt klinische Phase-2-Studie

Aktiv rekrutierendPhase 2Exon-Skipping

Über diese Studie

Nippon Shinyaku evaluiert NS-089/NCNP-02, eine experimentelle Exon-44-Skipping-Therapie, in einer klinischen Phase-2-Studie für gehfähige Jungen im Alter von 4 bis unter 15 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Teilnehmer erhalten wöchentlich intravenöse Infusionen in einer ausgewählten Dosis. An der zweiteiligen Studie werden etwa 20 Teilnehmer teilnehmen und die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung sowie das Verhalten des Arzneimittels im Körper bewerten.

Studienübersicht

Alter: 4–14 Jahre
Phase: Phase 2
Sponsor: NS Pharma
Therapeutischer Ansatz: Exon-Skipping
Variantenanforderung: Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 44 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen.
Zulässiges Geschlecht: Männlich
Gehfähigkeit: Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich): 2024-02-22
Primärer Abschluss (geschätzt): 2026-09-11
Studienabschluss (geschätzt): 2026-09-11
Einschreibung (geschätzt): 20
Länder: Vereinigte StaatenAustralienKanadaJapanNeuseelandSüdkoreaTürkei

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.

Einschlusskriterien

Männlich ≥ 4 Jahre und <15 Jahre alt
Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen
Fähigkeit, den TTSTAND ohne Hilfe in <20 Sekunden zu absolvieren
Es können andere Einschlusskriterien gelten.

Ausschlusskriterien

Hat zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung ein Körpergewicht von <20 kg (gilt nur für Teilnehmer, die sich dem Screening für Teil 1 unterziehen)
Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie
Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder innerhalb der fünffachen Halbwertszeit eines Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während der Studiendauer geplant
Zuvor in einer Interventionsstudie zu NS-089/NCNP-02 behandelt
Sie haben innerhalb eines Jahres vor der ersten IP-Dosis Exon-Skipping-Oligonukleotide erhalten
Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Kontakte und Standorte

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Telefon: 1-866-677-6276
E-Mail: [email protected]

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Children's Hospital Colorado

Kontakt: Hannah Kleiner

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