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Wave Life Sciences Exon 53 überspringt klinische Phase-2-Studie
Einschreibung auf EinladungPhase 2Exon-Skipping
Studienübersicht
- Alter
- 4–18 Jahre
- Phase
- Phase 2
- Sponsor
- Wave Life Sciences
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Hierbei handelt es sich um eine offene Phase-2-Verlängerungsstudie (OLE) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PD) anhand potenzieller explorativer Biomarker von intravenösem (IV) WVE-N531 bei Patienten mit DMD, die an einer anderen Studie zu WVE-N531 teilgenommen haben. Alle Patienten werden von einer früheren Studie zu WVE-N531 übernommen.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig und nicht gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2025-12-28
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2029-03
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2029-03
- Einschreibung (geschätzt)
- 175
- Länder
- Vereinigtes KönigreichJordanien
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Noch nicht verfügbar
Einschlusskriterien
- Hat an einer früheren Studie zu WVE-N531 teilgenommen und seit der letzten Dosis oder dem Besuch bei vorzeitigem Absetzen keine signifikanten Toxizitäten aufgrund von WVE-N531 oder eine signifikante klinische Verschlechterung des allgemeinen Gesundheitszustands festgestellt.
- Zu beachten: Wenn zwischen der letzten Dosis der vorherigen Studie und der FD dieser Studie eine Lücke von mehr als 31 Tagen besteht, sollte der Fall zwischen dem Prüfer und dem medizinischen Monitor besprochen werden.
Ausschlusskriterien
- Jeder klinisch bedeutsame medizinische Befund oder jede Änderung während oder nach der Teilnahme an der vorherigen WVE-N531-Studie, mit Ausnahme von DMD, die nach Einschätzung des Prüfers die potenzielle Sicherheit des Patienten für die Behandlung mit WVE-N531 beeinträchtigen oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde.
- Jeglicher Freizeitkonsum von Substanzen (einschließlich verschriebener Cannabinoide), mit Ausnahme von Alkohol und Nikotin, unabhängig von der Legalität, innerhalb von 2 Monaten vor der FD und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf einen solchen Konsum zu verzichten.
Kontaktinformationen
Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können
Noch nicht verfügbar
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT07209332Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.