Klinische Phase-1/2-Studie mit BioMarin BMN-351
Studienübersicht
- Alter
- 4–10 Jahre
- Phase
- Phase 1/2
- Sponsor
- BioMarin Pharmaceutical
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie mit einer spezifischen genetischen Veränderung, die für das Exon-51-Skipping verantwortlich ist
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-01-03
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-04-14
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2027-04-14
- Einschreibung (geschätzt)
- 18
- Länder
- ItalienNiederlandeSpanienTürkeiVereinigtes Königreich
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Derzeit in den letzten 12 Wochen mit konstanten Steroiddosen behandelt.
Einschlusskriterien
Zum Atmen ist keine Unterstützung durch ein Beatmungsgerät erforderlich
Ausschlusskriterien
- Der Teilnehmer erhält einige erste klinische Labore und Studien zur Beurteilung des Ausgangsniveaus der Herz- und Lungenfunktion.
- Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 12 Wochen vor dem ersten Besuch.
- Jegliche Behandlung mit Gentherapie in der Vorgeschichte
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
Noch nicht verfügbar
Standorte
Diese Studie hat 7 Standorte
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06280209Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.