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Klinische Phase-1/2-Studie mit BioMarin BMN-351
Aktiv, keine RekrutierungPhase 1/2Exon-Skipping
Studienübersicht
- Alter
- 4–10 Jahre
- Phase
- Phase 1/2
- Sponsor
- BioMarin Pharmaceutical
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie mit einer spezifischen genetischen Veränderung, die für das Exon-51-Skipping verantwortlich ist
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-01-03
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-04-14
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2027-04-14
- Einschreibung (geschätzt)
- 18
- Länder
- ItalienNiederlandeSpanienTürkeiVereinigtes Königreich
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Derzeit in den letzten 12 Wochen mit konstanten Steroiddosen behandelt.
Einschlusskriterien
Zum Atmen ist keine Unterstützung durch ein Beatmungsgerät erforderlich
Ausschlusskriterien
- Der Teilnehmer erhält einige erste klinische Labore und Studien zur Beurteilung des Ausgangsniveaus der Herz- und Lungenfunktion.
- Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 12 Wochen vor dem ersten Besuch.
- Jegliche Behandlung mit Gentherapie in der Vorgeschichte
Kontaktinformationen
Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können
Noch nicht verfügbar
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06280209Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.