Sicherheit und Wirksamkeit von KER-065 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie

Erhalt einer stabilen systemischen CS-Therapie (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Prednison, Prednisolon, Deflazacort oder Vamorolone) für mindestens 90 Tage vor dem Screening.

• Körpergewicht von ≥ 25,0 kg.
• Nur ambulante Teilnehmer (Kohorte A1 und A2):
• Ambulant, definiert als die Fähigkeit, ohne Hilfsmittel selbstständig zu gehen.
• TTR in < 10 Sekunden möglich.
• Hat einen NSAA-Score ≥ 15 Punkte.
• Nur Kohorte 2: Dokumentation einer stabilen Dosis einer zugelassenen Exon-Skipping-Therapie.
• Nur nicht gehfähige Teilnehmer (Kohorte N1):
• Nicht gehfähig, gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis zu gehen, mit Beginn des nicht gehfähigen Status UND einem NSAA-Geh-Score von 0 und der Unfähigkeit, den 10MWR durchzuführen.
• PUL v2.0-Eintrittspunktbewertung von 3 bis einschließlich 5.

• Klinische Symptome oder Anzeichen einer Kardiomyopathie oder Herzinsuffizienz.
• Exposition gegenüber einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Gentherapieprodukt zur Dystrophin-Restaurierung.
• Exposition gegenüber einem anderen zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Produkt zur Dystrophin-Wiederherstellung als der Gentherapie (mit Ausnahme der Exon-Skipping-Therapie für Kohorte A2).
• Exposition gegenüber einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Histon-Deacetylase-Inhibitor, einer Antimyostatin-Therapie, einer Therapie, die auf transformierende Wachstumsfaktor-Beta-Liganden abzielt, oder einer zellbasierten Therapie.
• Verwendung einer anderen pharmakologischen Behandlung außer CS
• Behandlung mit immunsuppressiver Therapie (außer CS)
• Vorgeschichte einer Fraktur der oberen Extremität
• Nur nicht gehfähige Teilnehmer (Kohorte N1):
• Ellenbogenbeugekontrakturen > 30° in beiden oberen Extremitäten.
• Forcierte Vitalkapazität (FVC) von < 50 % oder Bedarf an Beatmung am Tag oder in der Nacht, mit Ausnahme der nächtlichen nicht-invasiven Beatmung UND Unfähigkeit, konsistente FVC-Messungen innerhalb von ± 15 % während gepaarter Tests durchzuführen.

• Name: Gina Weaver
• Telefonnummer: 267.799.3345
• E-Mail: [email protected]