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NS Pharma Exon 50 überspringt klinische Phase 1/2

NS Pharma Exon 50 überspringt klinische Phase 1/2
Aktiv, keine RekrutierungPhase 1/2Exon-Skipping

Studienübersicht

Alter
4–15 Jahre
Phase
Phase 1/2
Sponsor
NS Pharma
Therapeutischer Ansatz
Exon-Skipping
Variantenanforderung
Bestätigte DMD-Exon-Deletion im Dystrophin-Gen, bei der Exon 50 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2024-09-18
Primärer Abschluss (geschätzt)
2028-03
Studienabschluss (geschätzt)
2028-03
Einschreibung (geschätzt)
20
Länder
Vereinigte StaatenKanadaJapanSüdkoreaTürkei

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.

Einschlusskriterien

  • Männlich ≥ 4 Jahre und <16 Jahre alt;
  • Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen;
  • Kann den TTSTAND ohne Hilfe in <20 Sekunden absolvieren;

Ausschlusskriterien

  • Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie;
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxendolon, Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments;
  • Nehmen Sie derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder haben Sie innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein anderes Prüfpräparat eingenommen;
  • Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder geplant während der Studiendauer;
  • Ich habe irgendeine Gentherapie genommen.
  • Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Kontakte und Standorte

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Kontakt

Standorte

Diese Studie hat 19 Standorte

United States

Standorte in California

Los Angeles, California, United States, 90027

Children's Hospital Los Angeles

Standorte in Colorado

Aurora, Colorado, United States, 80011

Children's Hospital Colorado

Standorte in Illinois

Chicago, Illinois, United States, 60611

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Standorte in Kansas

Kansas City, Kansas, United States, 66103

University of Kansas Medical Center

Standorte in Pennsylvania

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Children's Hospital of Philadelphia

Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213

University of Pittsburgh Medical Center

Canada

Standorte in Alberta

Calgary, Alberta, Canada

Alberta Children's Hospital

Standorte in British Columbia

Vancouver, British Columbia, Canada

British Columbia Children's Hospital

Standorte in Ontario

London, Ontario, Canada

London Health Sciences Centre

Japan

Standorte in Gifu

Nagara, Gifu, Japan, 502-8558

National Hospital Organization Nagara Medical Center

Standorte in Hyōgo

Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501

Hyogo Medical University Hospital

Standorte in Miyagi

Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126

Miyagi Children's Hospital

Standorte in Osaka

Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552

NHO Osaka Toneyama Medical Center

Standorte in Tokyo

Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551

National Center of Neurology and Psychiatry

South Korea

Standorte in Gyeongsangnam-do

Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea

Pusan National University Yangsan Hospital

Seoul, South Korea

Seoul National University Hospital

Turkey (Türkiye)

Ankara, Turkey (Türkiye)

Ankara Bilkent City Hospital

Istanbul, Turkey (Türkiye)

Istanbul University

Istanbul, Turkey (Türkiye)

Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT06053814
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.