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NS Pharma Exon 50 überspringt klinische Phase 1/2

NS Pharma Exon 50 überspringt klinische Phase 1/2
Aktiv, keine RekrutierungPhase 1/2Exon-Skipping

Studienübersicht

Alter
4–15 Jahre
Phase
Phase 1/2
Sponsor
NS Pharma
Therapeutischer Ansatz
Exon-Skipping
Variantenanforderung
Bestätigte DMD-Exon-Deletion im Dystrophin-Gen, bei der Exon 50 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2024-09-18
Primärer Abschluss (geschätzt)
2028-03
Studienabschluss (geschätzt)
2028-03
Einschreibung (geschätzt)
20
Länder
Vereinigte StaatenKanadaJapanSüdkoreaTürkei

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.

Einschlusskriterien

  • Männlich ≥ 4 Jahre und <16 Jahre alt;
  • Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen;
  • Kann den TTSTAND ohne Hilfe in <20 Sekunden absolvieren;

Ausschlusskriterien

  • Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie;
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxendolon, Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments;
  • Nehmen Sie derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder haben Sie innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein anderes Prüfpräparat eingenommen;
  • Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder geplant während der Studiendauer;
  • Ich habe irgendeine Gentherapie genommen.
  • Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Kontaktinformationen

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT06053814
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.