Entrada Therapeutics Exon 45 überspringt die klinische Phase-1/2-Studie von ELEVATE-45

Noch nicht verfügbar

• Zugeordneter Mann bei der Geburt mit klinischen Symptomen, die mit einer Duchenne-Muskeldystrophie vereinbar sind, wie vom Prüfarzt festgestellt.
• Teil A: 4–20 Jahre, einschließlich.
• Ambulanter Status Teil A: Ambulant mit einer Leistung der oberen Extremität v2.0 (PUL 2.0) Eintrag gemäß Protokoll beim Screening.
• Ausreichende Muskulatur für die Gewebebiopsie nach Einschätzung des Prüfarztes.
• Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.

• Jeder schwerwiegende begleitende medizinische Zustand, der die Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen könnte.
• Hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine akute Erkrankung, die die Studienmessungen beeinträchtigen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden kann.
• Verwendung folgender Medikamente:
• Vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb der letzten 12 Monate
• Vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer Gentherapie
• Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern ab 30 Tagen vor dem Screening und bis zum Ende der Studie
• Verwendung eines Immunsuppressivums (außer systemischem oder oralem Kortikosteroid bei DMD-Erkrankung) ab 30 Tagen vor dem Screening bis zum Ende der Studie.
• Behandlung mit einem Histondeacetylase (HDAC)-Hemmer, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Givinostat von 30 Tagen vor dem Screening bis zum Ende der Studie
• Laboranomalien.
• Abhängigkeit von einem Beatmungsgerät tagsüber oder die Verwendung einer invasiven mechanischen Beatmung mittels Tracheotomie.
• Hat einen abnormalen Wert im Elektrokardiogramm (EKG), der vom Prüfer als klinisch signifikant eingestuft wurde, und/oder ein QT-Intervall mit der Fridericia-Korrekturmethode (QTcF) > 450 ms beim Screening oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments am ersten Tag.
• Sie haben innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) ein experimentelles oder in der Erprobung befindliches Arzneimittel usw. erhalten.
• Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.