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Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt klinische Phase-1/2-Studie DELIVER

Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt klinische Phase-1/2-Studie DELIVER
Aktiv, keine RekrutierungPhase 1/2Exon-Skipping

Studienübersicht

Alter
4–16 Jahre
Phase
Phase 1/2
Sponsor
Dyne Therapeutics
Therapeutischer Ansatz
Exon-Skipping
Variantenanforderung
Mann mit einer bestätigten DMD-Diagnose und mit einer Mutation im Dystrophin-Gen, die durch eine Exon-Deletion gekennzeichnet ist, die für Exon-51-Skipping geeignet ist.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig und nicht gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2022-08-12
Primärer Abschluss (geschätzt)
2029-11
Studienabschluss (geschätzt)
2029-11
Einschreibung (geschätzt)
86
Länder
Vereinigte StaatenAustralienBelgienKanadaIrlandItalienSüdkoreaSpanienVereinigtes Königreich

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Erhalt einer stabilen Dosis an Glukokortikoiden für mindestens 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments, mit der Erwartung, eine stabile Dosis während der placebokontrollierten und offenen Zeiträume der Studie aufrechtzuerhalten (es sei denn, eine Dosisanpassung ist aufgrund einer Gewichtsveränderung erforderlich).

Einschlusskriterien

  • Alter 4 bis einschließlich 16 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung.
  • Muskelgruppe der oberen Extremität, die für eine Muskelbiopsie geeignet ist.
  • Brooke Upper Extremity Scale-Score von 1 oder 2.
  • Ambulant oder nicht ambulant. Ein nicht gehfähiger Teilnehmer muss vor der Einschreibung <2 Jahre lang nicht gehfähig gewesen sein.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von ≥50 % im Echokardiogramm oder ≥55 % im kardialen Magnetresonanztomographen (MRT).

Ausschlusskriterien

  • Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen einer Herzinsuffizienz (CHF).
  • Jede Änderung der Prophylaxe/Behandlung von CHF innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs während der Studie.
  • Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag.
  • Prozentualer vorhergesagter FVC <40 % (gilt nur für Teilnehmer im Alter ≥7 Jahre).
  • Erhalt von Eteplirsen oder einer alternativen Exon-Skipping-/Dystrophin-modifizierenden Therapie innerhalb von 12 Wochen nach der Randomisierung.
  • Erhalt eines Prüfpräparats ohne Exon-Skipping innerhalb von 4 Monaten vor Beginn der Studienmedikamentenverabreichung.
  • Erhalt einer Gentherapie jederzeit.
  • Es können andere Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten.

Kontakte und Standorte

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Standorte

Diese Studie hat 30 Standorte

United States

Standorte in California

La Jolla, California, United States, 92037

University of California San Diego

Los Angeles, California, United States, 90095

UCLA University California of Los Angeles

Standorte in Colorado

Aurora, Colorado, United States, 80045

Children's Hospital Colorado

Standorte in Georgia

Atlanta, Georgia, United States, 30329

Rare Disease Research, LLC

Standorte in Massachusetts

Worcester, Massachusetts, United States, 01655

UMass Memorial Medical Center

Standorte in Ohio

Columbus, Ohio, United States, 43205

Nationwide Children's Hospital

Standorte in Oregon

Portland, Oregon, United States, 97239

Shriners Hospitals for Children Portland

Standorte in Pennsylvania

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Children's Hospital of Philadelphia

Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334

UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Standorte in Utah

Salt Lake City, Utah, United States, 08412

University of Utah - PPDS

Standorte in Virginia

Richmond, Virginia, United States, 23219

Virginia Commonwealth University

Australia

Standorte in New South Wales

Westmead, New South Wales, Australia, 02145

Children's Hospital at Westmead

Standorte in Victoria

Parkville, Victoria, Australia, 3052

Murdoch Children's Research Institute

Belgium

Ghent, Belgium, 9000

UZ Gent

Leuven, Belgium, 3000

UZ Leuven

Liège, Belgium, 4000

CHR Citadelle

Canada

Standorte in Ontario

London, Ontario, Canada, N6A 5W9

London Health Sciences Centre

Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1

Children's Hospital of Eastern Ontario

Ireland

Dublin, Ireland, D01 XD99

CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital

Italy

Standorte in Lazio

Rome, Lazio, Italy, 00168

Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli

Standorte in Lombardy

Milan, Lombardy, Italy, 20162

Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO

Milan, Lombardy, Italy, 20312

Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS

South Korea

Standorte in Teugbyeolsi

Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351

Samsung Medical Center

Spain

Barcelona, Spain, 8025

Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS

Barcelona, Spain, 8950

Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona

United Kingdom

Standorte in Merseyside

Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP

Alder Hey Children's Hospital

Standorte in Northumberland

Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP

Royal Victoria Infirmary

Standorte in West Yorkshire

Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX

Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ

Bristol Childrens Hospital

London, United Kingdom, WC1N 3JH

Great Ormond Street Hospital

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT05524883
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Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.