Dyne Therapeutics Exon 51 überspringt klinische Phase-1/2-Studie DELIVER

Erhalt einer stabilen Dosis an Glukokortikoiden für mindestens 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments, mit der Erwartung, eine stabile Dosis während der placebokontrollierten und offenen Zeiträume der Studie aufrechtzuerhalten (es sei denn, eine Dosisanpassung ist aufgrund einer Gewichtsveränderung erforderlich).

• Alter 4 bis einschließlich 16 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung.
• Muskelgruppe der oberen Extremität, die für eine Muskelbiopsie geeignet ist.
• Brooke Upper Extremity Scale-Score von 1 oder 2.
• Ambulant oder nicht ambulant. Ein nicht gehfähiger Teilnehmer muss vor der Einschreibung <2 Jahre lang nicht gehfähig gewesen sein.
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von ≥50 % im Echokardiogramm oder ≥55 % im kardialen Magnetresonanztomographen (MRT).

• Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen einer Herzinsuffizienz (CHF).
• Jede Änderung der Prophylaxe/Behandlung von CHF innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
• Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs während der Studie.
• Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag.
• Prozentualer vorhergesagter FVC <40 % (gilt nur für Teilnehmer im Alter ≥7 Jahre).
• Erhalt von Eteplirsen oder einer alternativen Exon-Skipping-/Dystrophin-modifizierenden Therapie innerhalb von 12 Wochen nach der Randomisierung.
• Erhalt eines Prüfpräparats ohne Exon-Skipping innerhalb von 4 Monaten vor Beginn der Studienmedikamentenverabreichung.
• Erhalt einer Gentherapie jederzeit.
• Es können andere Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten.

• Name: Klinische Studien von Dyne
• Telefon: +1-781-317-1919
• E-Mail: [email protected]