Elevidys erweitert klinische Phase-4-Studie

Nur Kohorte 2: Ist bei der Geburt männlich und hat zuvor ELEVIDYS in einem kommerziellen Umfeld nach einer Vorbehandlung mit Sirolimus und Kortikosteroiden erhalten.

• Nur Kohorte 1: Ist bei der Geburt männlich, gehfähig und zum Zeitpunkt der Dosierung ≥ 4 Jahre alt.
• Nur Kohorte 1: Ist für kommerzielle ELEVIDYS berechtigt.
• Nur Kohorte 2: Ist bei der Geburt männlich und hat zuvor ELEVIDYS in einem kommerziellen Umfeld nach einer Vorbehandlung mit Sirolimus und Kortikosteroiden erhalten.
• Nur Kohorte 1: Teilnehmer, die sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der gesamten Dauer der Studie ein Kondom zu verwenden, und die Sexualpartnerin muss außerdem eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung anwenden (z. B. orale Kontrazeptiva).
• Hat (einen) Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der/die in der Lage ist/sind, den Studienbesuchsplan und alle anderen Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten, oder ≥ 18 Jahre alt und persönlich in der Lage ist/sind, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
• Hat entweder einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der bereit ist, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, oder ist ≥ 18 Jahre alt und in der Lage, selbstständig eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen.

• Nur Kohorte 1: Der Erhalt von ELEVIDYS ist gemäß der Packungsbeilage der Vereinigten Staaten (USPI) kontraindiziert.
• Nur Kohorte 1: Hat serologische Hinweise auf eine aktuelle, chronische oder aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Hepatitis C oder Hepatitis B.
• Hat einen medizinischen Zustand oder beunruhigende Umstände (z. B. eine frühere traumatische Einschränkung der Mobilität oder eine erhebliche Verhaltenskomorbidität), die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:
• Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten, und/oder
• Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
• Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten
• Nur Kohorte 1: Hat innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1 eine symptomatische Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis, Meningitis).
• Nur Kohorte 1: Hat innerhalb von 4 Wochen einen Lebendimpfstoff oder innerhalb von 2 Wochen nach dem Besuch am ersten Tag einen inaktiven Impfstoff erhalten oder erwartet, in den ersten 3 Monaten nach Tag 1 eine Impfung zu erhalten.
• Nur Kohorte 1: Alle Störfaktoren, die die Anwendung von oralem Sirolimus verhindern würden, einschließlich einer bekannten Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder einen seiner Hilfsstoffe.
• Nur Kohorte 1: Alle Wunden oder kürzlich erlittenen Verletzungen, bei denen nach Ansicht des Prüfarztes bei der Verabreichung von Sirolimus das Risiko einer Dehiszenz oder einer beeinträchtigten Heilung besteht.

• Name: Sarepta Therapeutics Inc. Klinik deneme bilgisi, 4'ü tuşlayın,
• Telefon: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• E-Mail: [email protected]