SHIELD DMD-Studie: Satralizumab für Knochen- und Muskelfunktion

Tägliche orale Kortikosteroide.

• Unterzeichnetes Einverständnisformular (Informed Consent Form, ICF) und ggf. unterzeichnetes Einverständnisformular
• Alter ≥ 8 und < 18 Jahre zum Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung
• Teilnehmer der Gruppe 1 müssen die folgenden Kriterien erfüllen: - gehfähig (definiert als in der Lage, selbstständig ohne Hilfsmittel zu gehen) mit einer Vorgeschichte von Frakturen: a) Vorgeschichte einer Fraktur mit geringem Trauma, definiert als: Nachweis von mindestens einer vorherrschenden Wirbelkörperkompressionsfraktur vom Grad 1 oder 2 nach Genant (oder radiologische Anzeichen von Wirbelfrakturen [VF]) oder Vorgeschichte von mindestens einer Fraktur eines langen Knochens mit geringem Trauma (obere oder untere Extremität) oder b) Nicht gehfähig, gekennzeichnet als Nichtgehbarkeit seit mindestens 6 Monaten mit Beginn des nicht gehfähigen Status, definiert als das vom Teilnehmer oder Betreuer angegebene Alter der kontinuierlichen Rollstuhlnutzung, ungefähr auf den nächsten Monat geschätzt, und ein North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Gehergebnis von „0“ und Unfähigkeit, beim Basisbesuch den 10-Meter-Gehen/Lauf (10 MWR) durchzuführen, mit oder ohne Frakturen
• Teilnehmer der Gruppe 2 müssen die folgenden Kriterien erfüllen: - Fraktur-naiv sein, definiert als: keine Vorgeschichte von Frakturen mit geringem Trauma vor dem Basisbesuch und keine radiologischen Befunde, die auf vorherrschendes VF beim Screening-Besuch hinweisen - gehfähig sein, d. h. in der Lage sein, ohne Hilfsmittel selbstständig zu gehen - Alter ≥ 8 bis < 12 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings

• Größere Operation (z. B. Wirbelsäulenoperation) innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder geplante Operation oder Eingriff, die die Durchführung der Studie zu irgendeinem Zeitpunkt während dieser Studie beeinträchtigen würde
• Vorliegen einer klinisch bedeutsamen Erkrankung
• Hat serologische Hinweise auf eine aktuelle, chronische oder aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Tuberkulose (TB), Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Hepatitis-B-Virus (HBV).
• Hat innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn eine symptomatische Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis, Meningitis).
• Körpergewicht beim Screening < 20 oder > 100 Kilogramm (kg)
• Hinweise auf ein schweres VF (definiert als Grad 3), beurteilt durch Röntgenbildgebung beim Screening und quantifiziert mit der semiquantitativen Methode von Genant
• Behandlung mit verbotenen Therapien gemäß der Definition im Protokoll
• Hat innerhalb von 6 Wochen nach dem Basisbesuch einen Lebendimpfstoff oder einen abgeschwächten Lebendvirusimpfstoff erhalten oder erwartet, während der Studie einen Lebendimpfstoff oder einen abgeschwächten Lebendvirusimpfstoff zu erhalten
• Hat abnormale Laborwerte, die gemäß der Definition im Protokoll als klinisch signifikant gelten
• Jeder medizinische Zustand, der die Beurteilung der LS-BMD beeinträchtigen könnte, wie z. B. schwere Skoliose oder Wirbelsäulenversteifung
• Der Teilnehmer hat eine frühere oder anhaltende Erkrankung, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, einen korrekten Abschluss der Behandlung und Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten, nach Ansicht des Prüfarztes
• Der Teilnehmer hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile. Es können andere im Protokoll definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten