Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie SGT-001 von Solid Biosciences

Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie SGT-001 von Solid Biosciences
Aktiv, keine RekrutierungPhase 1/2Gentherapie

Über diese Studie

Solid Biosciences evaluiert SGT-001, eine experimentelle Gentherapie für Kinder und Jugendliche mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Diese Phase-1/2-Studie bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit nach einer einzelnen intravenösen Infusion, wobei die Teilnehmer etwa fünf Jahre lang überwacht werden. Der ursprüngliche Kontrollarm wurde abgesetzt, nachdem vier Teilnehmer eine Behandlung erhalten hatten, und die Studie wurde ohne diese fortgesetzt.

Studienübersicht

Alter
4–17 Jahre
Phase
Phase 1/2
Sponsor
Solid Biosciences
Therapeutischer Ansatz
Gentherapie
Variantenanforderung
Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich)
2017-12-06
Primärer Abschluss (geschätzt)
2026-10-15
Studienabschluss (geschätzt)
2026-10-15
Einschreibung (geschätzt)
12
Länder
Vereinigte Staaten

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

Stabile Tagesdosis (oder Äquivalent) oraler Kortikosteroide ≥ 12 Wochen.

Einschlusskriterien

  • Bestätigtes Fehlen von Dystrophin, festgestellt durch Muskelbiopsie (ambulante Teilnehmer)
  • Anti-AAV9-Antikörper liegen unter den protokollspezifischen Schwellenwerten
  • Stabile Herz- und Lungenfunktion
  • Jugendliche: nicht gehfähig nach protokollspezifischen Kriterien
  • Kinder: ambulant nach protokollspezifischen Kriterien

Ausschlusskriterien

  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen oder körperliche Untersuchungen, EKG- oder Laborbefunde, die sich negativ auf die Sicherheit der Teilnehmer auswirken, den Abschluss der Behandlung und die Nachsorge gefährden oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten
  • Abnormale Leberfunktion
  • Abnormale Nierenfunktion
  • Klinisch signifikante Gerinnungsstörungen
  • Beeinträchtigte Herz-Kreislauf-Funktion basierend auf Herz-MRT oder ECHO
  • Beeinträchtigte Atemfunktion basierend auf dem vorhergesagten FVC-Prozentsatz oder Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag
  • Erhebliche Wirbelsäulendeformität oder Vorhandensein von Wirbelsäulenstäben
  • Body-Mass-Index ≥ 95. Perzentil für das Alter
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening
  • Exposition gegenüber Arzneimitteln, die die Dystrophin- oder Utrophin-Expression beeinflussen, innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening

Kontakte und Standorte

Kontakt

Noch nicht verfügbar

Standorte

Diese Studie hat 2 Standorte

United States

Standorte in California

Los Angeles, California, United States, 90095

David Geffen School of Medicine at UCLA

Standorte in Florida

Gainesville, Florida, United States, 32610

University of Florida

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT03368742
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