Klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie SGT-001 von Solid Biosciences

Stabile Tagesdosis (oder Äquivalent) oraler Kortikosteroide ≥ 12 Wochen.

• Bestätigtes Fehlen von Dystrophin, festgestellt durch Muskelbiopsie (ambulante Teilnehmer)
• Anti-AAV9-Antikörper liegen unter den protokollspezifischen Schwellenwerten
• Stabile Herz- und Lungenfunktion
• Jugendliche: nicht gehfähig nach protokollspezifischen Kriterien
• Kinder: ambulant nach protokollspezifischen Kriterien

• Frühere oder anhaltende Erkrankungen oder körperliche Untersuchungen, EKG- oder Laborbefunde, die sich negativ auf die Sicherheit der Teilnehmer auswirken, den Abschluss der Behandlung und die Nachsorge gefährden oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten
• Abnormale Leberfunktion
• Abnormale Nierenfunktion
• Klinisch signifikante Gerinnungsstörungen
• Beeinträchtigte Herz-Kreislauf-Funktion basierend auf Herz-MRT oder ECHO
• Beeinträchtigte Atemfunktion basierend auf dem vorhergesagten FVC-Prozentsatz oder Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag
• Erhebliche Wirbelsäulendeformität oder Vorhandensein von Wirbelsäulenstäben
• Body-Mass-Index ≥ 95. Perzentil für das Alter
• Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening
• Exposition gegenüber Arzneimitteln, die die Dystrophin- oder Utrophin-Expression beeinflussen, innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening