Klinische Gentherapiestudie SRD-001 für Duchenne-Kardiomyopathie (MUSIC-DMD)
Studienübersicht
- Alter
- 18 Jahre und älter
- Phase
- Phase 1
- Sponsor
- Sardocor
- Therapeutischer Ansatz
- Verbesserung der Herzfunktion
- Variantenanforderung
- Diagnose von DMD mit bestätigendem Gentest.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Nicht gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-10-02
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-10
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2030-10
- Einschreibung (geschätzt)
- 12
- Länder
- Vereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Individuelle, optimierte kardiologische Therapie und Glukokortikoidbehandlung für mindestens 12 Monate vor der Einschreibung.
Einschlusskriterien
- Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Narbe in mindestens 3 von 16 Segmenten
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %
- Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
Ausschlusskriterien
- Abnormaler Blutdruck
- Nicht DMD-bedingte Erhöhungen der Leberfunktionswerte
- Cystatin C ≥ 1,2 mg/L
- Thrombozytopenie
- Anämie
- Unzureichende Lungenfunktion
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
- Name: Sardocor Corp.
- Telefon: +1-617-880-7616
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 3 Standorte
United States
Standorte in Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Aktiv rekrutierend
The University of Kansas Medical Center
Kontakt: Jillian Bruenn
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 913-588-9720
Standorte in Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Aktiv rekrutierend
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Kontakt: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Kontakt-Telefon: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Aktiv rekrutierend
Nationwide Children's Hospital
Kontakt: Kelsey Craig
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: 614-722-2715
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06224660Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.