Zurück zu allen Studien
LE051 Klinische Studie zur Exon 51-Skipping-Therapie für Duchenne
Aktiv rekrutierendFrühe Phase 1Exon-Skipping
Studienübersicht
- Alter
- 4–8 Jahre
- Phase
- Frühe Phase 1
- Sponsor
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- DMD-Probanden mit einer klinischen DMD-Diagnose verwiesen auf die Duchenne Clinical Practice Guidelines for Progressive Muscular Dystrophy (Ausgabe 2020) und deren genetische Testergebnisse wurden als anwendbar auf Exon-Skipping bei Nr. 51 bestätigt.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2024-10-24
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2026-09-20
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2026-12-31
- Einschreibung (geschätzt)
- 12
- Länder
- China
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Noch nicht verfügbar
Einschlusskriterien
- Männlich, 4–8 Jahre alt zu Beginn des Screenings (einschließlich Grenzwerte;
- Die Probanden und/oder ihr Vormund nehmen freiwillig an dieser Studie teil und können ICF verstehen und unterschreiben.
Ausschlusskriterien
- Klinische Anzeichen einer Herzinsuffizienz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <40 %；
- Der durchschnittliche FVC-Prozentsatz des vorhergesagten Werts beträgt weniger als 40 %;
- 12-Kanal-EKG-QT-Intervall (QTc) > 0,45 Sekunden.
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
- Name: Jiwen Wang
- Telefon: +86 189 1661 3192
- E-Mail: [email protected]
Standorte
Diese Studie hat 1 Standorte
China
Standorte in Shanghai Municipality
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127
Aktiv rekrutierend
Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Kontakt: Jiwen Wang
Kontakt-E-Mail: [email protected]
Kontakt-Telefon: +86 189 1661 3192
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT06900049Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.