LE051 Klinische Studie zur Exon 51-Skipping-Therapie für Duchenne

Aktiv rekrutierendFrühe Phase 1Exon-Skipping

Alter: 4–8 Jahre
Phase: Frühe Phase 1
Sponsor: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Therapeutischer Ansatz: Exon-Skipping
Variantenanforderung: DMD-Probanden mit einer klinischen DMD-Diagnose verwiesen auf die Duchenne Clinical Practice Guidelines for Progressive Muscular Dystrophy (Ausgabe 2020) und deren genetische Testergebnisse wurden als anwendbar auf Exon-Skipping bei Nr. 51 bestätigt.
Zulässiges Geschlecht: Männlich
Gehfähigkeit: Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich): 2024-10-24
Primärer Abschluss (geschätzt): 2026-09-20
Studienabschluss (geschätzt): 2026-12-31
Einschreibung (geschätzt): 12
Länder: China

Noch nicht verfügbar

Männlich, 4–8 Jahre alt zu Beginn des Screenings (einschließlich Grenzwerte;
Die Probanden und/oder ihr Vormund nehmen freiwillig an dieser Studie teil und können ICF verstehen und unterschreiben.

Klinische Anzeichen einer Herzinsuffizienz: linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <40 %；
Der durchschnittliche FVC-Prozentsatz des vorhergesagten Werts beträgt weniger als 40 %;
12-Kanal-EKG-QT-Intervall (QTc) > 0,45 Sekunden.

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

NCT-ID

Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.

Studienanforderungen und -kriterien