Über die DMD-Arzneimittel-Entwicklungslinie
Diese Seite zeigt investigationale Duchenne-Programme als horizontale Entwicklungslinie. Jede Zeile steht für ein Arzneimittel oder eine Therapie mit Sponsor und therapeutischem Ansatz, positioniert nach der höchsten im Katalog erfassten klinischen Phase.
Die Spalten reichen von Early Phase 1 bis Phase 4. Der gefüllte Balken zeigt, wie weit jedes Programm fortgeschritten ist. Programme sind mit den fortgeschrittensten Entwicklungen oben und Early Phase 1 unten sortiert.
Beobachtungsstudien und nur als interventionell gekennzeichnete Einträge sind ausgeschlossen, damit sich das Diagramm auf interventionelle Arzneimittelentwicklungsphasen konzentriert. Klicken Sie auf einen Programmnamen für die vollständige Studienseite.
Weitere Ansichten: Start, Aktive DMD-Klinische Studien und DMD-Klinische Studienstatistik. Der Katalog wurde zuletzt am 1. September 2026 aktualisiert; die Entwicklungslinie ändert sich, wenn neue Studien hinzukommen oder Phasen überarbeitet werden.
- Phase 4
Prednisolone
Entzündungshemmung
Nationwide Children's Hospital
- Phase 4
ELEVIDYS (ENHANCE)
Gentherapie
Sarepta Therapeutics
- Phase 3
AOC 1044 (SAFARI44)
Exon-Skipping
Avidity Biosciences
- Phase 3
Deramiocel (HOPE-3)
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Capricor
- Phase 3
DYNE-251 (FORZETTO)
Exon-Skipping
Dyne Therapeutics
- Phase 3
GNT0004
Gentherapie
Genethon
- Phase 3
ELEVIDYS (ENVISION)
Gentherapie
Sarepta Therapeutics
- Phase 3
SGT-003
Gentherapie
Solid Biosciences
- Phase 2/3
RGX-202
Gentherapie
REGENXBIO
- Phase 2
AOC 1044 (EXPLORE44)
Exon-Skipping
Avidity Biosciences
- Phase 2
BMN 351
Exon-Skipping
BioMarin Pharmaceutical
- Phase 2
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Capricor
- Phase 2
Sevasemten (EDG-5506)
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Edgewise Therapeutics
- Phase 2
ELEVATE-LTE
Exon-Skipping
Entrada Therapeutics
- Phase 2
GNR-097
Gentherapie
GENERIUM
- Phase 2
ELEVIDYS (ENVOL)
Gentherapie
Hoffmann-La Roche
- Phase 2
Satralizumab
Verbesserung der Knochengesundheit
Hoffmann-La Roche
- Phase 2
KER-065
Andere therapeutische Ansätze
Keros Therapeutics
- Phase 2
UC-MSC
Andere therapeutische Ansätze
MED Institute Inc.
- Phase 2
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
Exon-Skipping
NS Pharma
- Phase 2
SAT-3247
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Satellos Bioscience
- Phase 2
WVE-N531 (FORWARD-53)
Exon-Skipping
Wave Life Sciences
- Phase 1/2
DYNE-251 (DELIVER)
Exon-Skipping
Dyne Therapeutics
- Phase 1/2
DT-DEC01
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Dystrogen Therapeutics
- Phase 1/2
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
Exon-Skipping
Entrada Therapeutics
- Phase 1/2
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Exon-Skipping
Entrada Therapeutics
- Phase 1/2
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
Exon-Skipping
NS Pharma
- Phase 1/2
PBGENE-DMD
Gen-Editing
Precision BioSciences
- Phase 1/2
SGT-001
Gentherapie
Solid Biosciences
- Phase 1
INS1201
Gentherapie
Insmed Gene Therapy LLC
- Phase 1
MyoPAXon
Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
Myogenica
- Phase 1
SRD-001
Verbesserung der Herzfunktion
Sardocor
- Phase 1
ELEVIDYS
Gentherapie
Sarepta Therapeutics
- Frühe Phase 1
GEN6050X
Exon-Skipping
GenAssist Therapeutics
- Frühe Phase 1
RAG-18
mRNA- / tRNA- / saRNA-Therapien
Peking Union Medical College Hospital
- Frühe Phase 1
BBM-D101
Gentherapie
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Frühe Phase 1
LE051
Exon-Skipping
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Frühe Phase 1
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
Gentherapie
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
