Klinische Phase-2-Zelltherapiestudie von Signature Biologics bei Duchenne-Muskeldystrophie

vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis Glukokortikoide einnimmt, mit Ausnahme gewichtsbasierter oder toxizitätsbedingter Anpassungen.

• Hat einen NSAA-Wert (North Star Ambulatory Assessment) von mehr als 13 und weniger als 30.
• Zeigt die Fähigkeit, den „Time to Rise“-Test in weniger als 10 Sekunden durchzuführen.
• Ist über Impfungen auf dem Laufenden.
• Nimmt vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis an Nahrungsergänzungsmitteln ein.
• Verfügt über die Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu erfüllen und die Fähigkeit zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung sowie die Zustimmung eines Erziehungsberechtigten abzugeben.
• Der Patient muss entweder auf eine andere etablierte Therapie nicht ansprechen oder für eine Behandlung mit dieser nicht in Frage kommen.

• Aktiver Krebs oder frühere Krebsdiagnose innerhalb des letzten Jahres (Patienten mit Basal- und Plattenepithelkarzinomen der Haut werden nicht ausgeschlossen).
• BMI > 45 kg/m².
• Jede andere Erkrankung (einschließlich Begleitbehandlung), die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors eine Kontraindikation für die Einschreibung, die Verabreichung des Studienprodukts (z. B. bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO), Humanserumalbumin (HSA) oder PlasmaLyte) oder die Nachuntersuchung darstellen würde.
• Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn.
• Kognitive Verzögerung oder Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Untersuchers die motorische Entwicklung beeinträchtigen kann.
• Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Tag 0 oder geplante Operation oder Eingriffe, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.

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