Frühe klinische Phase-1-Studie zur Gentherapie BBM-D101

Noch nicht verfügbar

• Der Erziehungsberechtigte des Probanden versteht den Zweck, die Art, die Methoden und die möglichen Risiken der Studie vollständig und unterzeichnet eine schriftliche Einverständniserklärung.
• Die Studie umfasst gehfähige männliche Probanden, die mindestens 4 Jahre alt und jünger als 8 Jahre alt sind (4 Jahre ≤ Alter < 8 Jahre);
• Mindestens eines der folgenden typischen klinischen Anzeichen oder Laboranomalien einer DMD aufweisen: proximale Muskelschwäche, watschelnder Gang, Pseudo-Gastrocnemius-Hypertrophie, Gower-Zeichen, Pterygoid-Schulterblatt;
• Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests, Magnetresonanztomographie (MRT) und Muskelbiopsie entsprechend den Anforderungen der Studie.

• Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) positiv, Hepatitis-B-Virus-Desoxyribonukleinsäure (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (HCV-RNA) positiv oder humanes Immundefizienzvirus (HIV) positiv;
• Erhalt einer antiviralen Therapie gegen Hepatitis B, Hepatitis C, HIV usw.;
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <50 % oder ≥ Herzfunktion der Klasse III, definiert durch die New York Heart Association (NYHA);
• Bei schweren oder anhaltenden Herzrhythmusstörungen und angeborenen Herzfehlern.
• Die vorbeugende Behandlung/Kardiomyopathie-Behandlung des Probanden ändert sich innerhalb eines Monats vor Beginn der Studienbehandlung.
• Mit einer zugrunde liegenden Lebererkrankung, wie z. B. einer früheren Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie oder Leberfibrose ≥ Stadium 3; oder Knötchen, in der Vergangenheit durch B-Ultraschall festgestellte Zysten oder erhöhtes Alpha-Fetoprotein in Labortests während des Screening-Zeitraums usw., und diese Anomalien werden vom Prüfer als klinisch signifikant beurteilt;