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Entrada Therapeutics Exon 44 überspringt die klinische Phase-1/2-Studie von ELEVATE-44
Aktiv rekrutierendPhase 1/2Exon-Skipping
Studienübersicht
- Alter
- 4–20 Jahre
- Phase
- Phase 1/2
- Sponsor
- Entrada Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Exon-Skipping
- Variantenanforderung
- Genetische Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und bestätigte pathologische Variante im Dystrophin-Gen, die für das Exon-44-Skipping geeignet ist, wie von einem zentralen genetischen Berater überprüft.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2025-06-30
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2029-03-28
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2029-03-28
- Einschreibung (geschätzt)
- 24
- Länder
- BelgienItalienSpanienVereinigtes Königreich
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
Noch nicht verfügbar
Einschlusskriterien
- Zugeordneter Mann bei der Geburt mit klinischen Symptomen, die mit einer Duchenne-Muskeldystrophie vereinbar sind, wie vom Prüfarzt festgestellt.
- Teil A: 4–20 Jahre, einschließlich.
- Ambulanter Status Teil A: Ambulant mit einer Leistung der oberen Extremität v2.0 (PUL 2.0) Eintrag gemäß Protokoll beim Screening
- Ausreichende Muskulatur für die Gewebebiopsie nach Einschätzung des Prüfarztes.
- Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.
Ausschlusskriterien
- Jeder schwerwiegende begleitende medizinische Zustand, der die Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen könnte.
- Hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine akute Erkrankung, die die Studienmessungen beeinträchtigen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden kann.
- Verwendung folgender Medikamente:
- Vorherige Behandlung mit einer beliebigen Exon-Skipping-Therapie jederzeit möglich
- Vorherige Behandlung mit einer beliebigen Gentherapie jederzeit
- Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern
- Verwendung eines Immunsuppressivums (außer oralen Kortikosteroiden bei DMD-Erkrankungen)
- Hat einen Histon-Deacetylase-Hemmer (HDAC-Hemmer), einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Givinostat, eingenommen oder nimmt diesen derzeit ein
- Laboranomalien.
- Abhängigkeit von einem Beatmungsgerät tagsüber oder die Verwendung einer invasiven mechanischen Beatmung mittels Tracheotomie.
- Hat einen abnormalen Wert im Elektrokardiogramm (EKG), der vom Prüfer als klinisch signifikant eingestuft wurde, und/oder ein QT-Intervall mit der Fridericia-Korrekturmethode (QTcF) > 450 ms beim Screening oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments am ersten Tag.
- Sie haben innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) ein experimentelles oder in der Erprobung befindliches Arzneimittel usw. erhalten.
- Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.
Kontaktinformationen
Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können
Noch nicht verfügbar
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT07037862Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.