Entrada Therapeutics Exon 44 überspringt die klinische Phase-1/2-Studie von ELEVATE-44

Noch nicht verfügbar

• Zugeordneter Mann bei der Geburt mit klinischen Symptomen, die mit einer Duchenne-Muskeldystrophie vereinbar sind, wie vom Prüfarzt festgestellt.
• Teil A: 4–20 Jahre, einschließlich.
• Ambulanter Status Teil A: Ambulant mit einer Leistung der oberen Extremität v2.0 (PUL 2.0) Eintrag gemäß Protokoll beim Screening
• Ausreichende Muskulatur für die Gewebebiopsie nach Einschätzung des Prüfarztes.
• Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.

• Jeder schwerwiegende begleitende medizinische Zustand, der die Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen könnte.
• Hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine akute Erkrankung, die die Studienmessungen beeinträchtigen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden kann.
• Verwendung folgender Medikamente:
• Vorherige Behandlung mit einer beliebigen Exon-Skipping-Therapie jederzeit möglich
• Vorherige Behandlung mit einer beliebigen Gentherapie jederzeit
• Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern
• Verwendung eines Immunsuppressivums (außer oralen Kortikosteroiden bei DMD-Erkrankungen)
• Hat einen Histon-Deacetylase-Hemmer (HDAC-Hemmer), einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Givinostat, eingenommen oder nimmt diesen derzeit ein
• Laboranomalien.
• Abhängigkeit von einem Beatmungsgerät tagsüber oder die Verwendung einer invasiven mechanischen Beatmung mittels Tracheotomie.
• Hat einen abnormalen Wert im Elektrokardiogramm (EKG), der vom Prüfer als klinisch signifikant eingestuft wurde, und/oder ein QT-Intervall mit der Fridericia-Korrekturmethode (QTcF) > 450 ms beim Screening oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments am ersten Tag.
• Sie haben innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) ein experimentelles oder in der Erprobung befindliches Arzneimittel usw. erhalten.
• Es gelten andere protokolldefinierte Kriterien.