DT-DEC01 Klinische Phase-1/2-Studie für Duchenne

Die Probanden müssen vor der Biopsie des Muskelgewebes mindestens 6 Monate lang Glukokortikosteroide erhalten.

• Der Proband und sein gesetzlicher Vertreter/Elternteil/Erziehungsberechtigter haben durch die Unterzeichnung der genehmigten Einverständniserklärung verstanden und akzeptiert, gemäß allen Studienverfahren an der Studie teilzunehmen.
• Personen mit fortschreitender, symmetrischer proximaler Muskelschwäche von Armen und Beinen.
• Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Gewebebiopsieverfahren unter Narkose, Arzneimittelverabreichungsplan, Labortests, Studienbeschränkungen, Studienabläufe und an das Krankheitsstadium angepasste Funktionstests einzuhalten.
• Bereitschaft, akzeptable Formen der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn die Person sexuell aktiv ist.
• Patienten müssen von einem Anästhesisten für Gewebebiopsien und intraossäre DT-DEC01-Injektionsverfahren freigegeben werden, die unter Narkose (Lokalanästhesie/Vollnarkose/Analgosedierung) durchgeführt werden.

• Der Proband war vor dem Screening zuvor dem IMP, einer ähnlichen experimentellen Therapie unter Verwendung von ATMP oder einem anderen zellbasierten Produkt, einer Gentherapie oder Translarna/Ataluren ausgesetzt.
• Jede Verletzung oder jeder Eingriff, der die Funktionsprüfung beeinträchtigen könnte. Frühere Verletzungen müssen vor der Einwilligung vollständig ausgeheilt sein. Frühere Frakturen der unteren Extremitäten müssen vollständig verheilt sein und seit dem Verletzungsdatum sollten mindestens 3 Monate vergehen.
• Vorliegen oder Vorgeschichte anderer Muskel-Skelett- oder neurologischer Erkrankungen oder somatischer Störungen, die nicht mit DMD zusammenhängen, einschließlich Lungen- und Herzerkrankungen.
• Vorgeschichte einer allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf ein therapeutisches oder diagnostisches Protein oder Zusatzstoffe des Prüfpräparats.
• Anhaltende chronische Anwendung von Mitteln mit immunmodulierender (aktivierender oder unterdrückender) Wirkung, wie beispielsweise, aber nicht beschränkt auf, Immunsuppressiva oder Arzneimittel im Zusammenhang mit einer Immuntherapie (z. B. auf Antikörperbasis), Chemotherapie oder einer ähnlichen Therapie, die die Zellproliferation beeinflusst.
• Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Teilnahme an der Studie oder der Verabreichung von Prüfpräparaten verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können und nach Einschätzung des Prüfarztes dazu führen würden, dass der Proband nicht für die Aufnahme in diese Studie geeignet ist.
• Bei dem Patienten ist in der Vergangenheit eine Immunreaktion auf die verabreichten Therapien oder eine GvHD in der Vorgeschichte bekannt.
• Personen mit bekannten kognitiven Beeinträchtigungen oder Verhaltensproblemen, die die Fähigkeit beeinträchtigen würden, Anweisungen zu befolgen.
• Der Proband ist beim Screening-Besuch (V0a) positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) 1 oder 2, Hepatitis B (HBV) oder C (HCV*), Zytomegalievirus (CMV*), Toxoplasmose* oder Syphilis. *Im Falle eines positiven oder zweifelhaften Ergebnisses für Anti-CMV-IgG und Anti-Toxo-IgG, Anti-HCV-Gesamt kann die endgültige Qualifikationsentscheidung nach Bestätigung der negativen Ergebnisse des Nukleinsäuretests (NAT) in der Zellkultur getroffen werden.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen.
• Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
• Vorhandensein bereits vorhandener Antikörper im Serum des Probanden gegen die Spenderlymphozyten.
• Der Proband hat sich einer Organ- oder Knochenmarktransplantation unterzogen.
• Änderung der systemischen Kortikosteroidtherapie (z. B. Beginn der Behandlung; Beendigung der Behandlung; Änderung der Dosis, des Zeitplans oder der Art des Steroids) innerhalb von 3 Monaten vor der Verabreichung des Prüfpräparats.

• Hersteller: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o.
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