Klinische Phase-4-Studie mit Kortikosteroiden bei Säuglingen für Duchenne

In dieser klinischen Studie wird untersucht, ob eine niedrigere Dosis oralen Prednisolons (5 mg/kg/Woche) die motorische Funktion bei Säuglingen und Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 1–30 Monaten genauso wirksam erhalten kann wie eine höhere Dosis. Die Forscher werden die Teilnehmer zwei Jahre lang begleiten und die GRObmotorische Entwicklung mithilfe standardisierter Tests bewerten, darunter Bayley-4 und GRO. In der Studie wird auch untersucht, ob die niedrigere Dosis Nebenwirkungen, insbesondere eine übermäßige Gewichtszunahme, verringert.

Alter

0–3 Jahre

Phase

Phase 4

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Therapeutischer Ansatz

Entzündungshemmung

Variantenanforderung

Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt.

Zulässiges Geschlecht

Männlich

Gehfähigkeit

Gehfähig

Studienbeginn (tatsächlich)

2021-04-30

Primärer Abschluss (geschätzt)

2026-08

Studienabschluss (geschätzt)

2026-12

Einschreibung (geschätzt)

26

Länder

🇺🇸Vereinigte Staaten