Genethon GNT0004 Gentherapie-Bewertung einer ausgewählten Dosis (GNT-016-MYDF)

Aktiv rekrutierendPhase 3Gentherapie

Studienübersicht

Alter: 6–10 Jahre
Phase: Phase 3
Sponsor: Genethon
Therapeutischer Ansatz: Gentherapie
Variantenanforderung: Aufnahme in die GNT-014-MDYF-Studie Die Diagnose von DMD basiert auf einem positiven Gentest mit detaillierter Genotypisierung, mit Ausnahme von Personen mit Mutationen, die die Exons 8 und/oder 9 betreffen
Zulässiges Geschlecht: Männlich
Gehfähigkeit: Gehfähig
Studienbeginn (tatsächlich): 01/10/2020
Primärer Abschluss (geschätzt): 01/10/2028
Studienabschluss (geschätzt): 01/10/2028
Einschreibung (geschätzt): 5
Länder: BelgienSpanienFrankreich

Steroidgebrauch

Laufende Kortikosteroidtherapie mit Prednisolon (oder Prednison) entsprechend dem Behandlungsstandard (Teilnehmer, die eine Tagesdosis Deflazacort oder Vamorolone erhalten, können 4 Wochen vor dem Screening auf Prednisolon (oder Prednison) umsteigen)

Einschlusskriterien

Eingeschrieben in die GNT-014-MDYF-Studie (eine naturkundliche Studie, die der vorliegenden Gentherapie-Studie vorausgeht)
Kann beim Screening-Besuch eine Punktzahl von 18 auf der NSAA-Skala (North Star Ambulatory Assessment) und eine Zeit bis zum Aufstehen vom Boden (RFF) von 7 Sekunden erreichen
Aktueller Impfpass, einschließlich Hepatitis A und B, PCV

Ausschlusskriterien

DMD-Patienten mit Mutationen, die Folgendes betreffen: - Exons 1 bis 17 (und alle Mutationen, die andere Exons gemäß den Anforderungen eines Landes betreffen, die für dieses bestimmte Land gelten) für Teilnehmer an Teil 1 - die die Exons 8 und/oder 9 betreffen (und alle Mutationen, die andere Exons gemäß den Anforderungen eines Landes betreffen, die für dieses bestimmte Land gelten) für Teilnehmer an Teil 2
Vorhandensein neutralisierender Antikörper gegen AAV8
Kardiomyopathie basierend auf körperlicher/kardiologischer Untersuchung und Echokardiographie (oder Herz-MRT, falls verfügbar) mit linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) unter 55 % und fraktioneller Verkürzung (SF) unter 28 %
Jegliche erforderliche Atemunterstützung, einschließlich nicht-invasiver Beatmung am Tag oder in der Nacht
Unfähigkeit, die geplanten Atemfunktionstests durchzuführen