Genethon GNT0004 Gentherapie-Bewertung einer ausgewählten Dosis (GNT-016-MYDF)

Laufende Kortikosteroidtherapie mit Prednisolon (oder Prednison) entsprechend dem Behandlungsstandard (Teilnehmer, die eine Tagesdosis Deflazacort oder Vamorolone erhalten, können 4 Wochen vor dem Screening auf Prednisolon (oder Prednison) umsteigen)

• Eingeschrieben in die GNT-014-MDYF-Studie (eine naturkundliche Studie, die der vorliegenden Gentherapie-Studie vorausgeht)
• Kann beim Screening-Besuch eine Punktzahl von 18 auf der NSAA-Skala (North Star Ambulatory Assessment) und eine Zeit bis zum Aufstehen vom Boden (RFF) von 7 Sekunden erreichen
• Aktueller Impfpass, einschließlich Hepatitis A und B, PCV

• DMD-Patienten mit Mutationen, die Folgendes betreffen: - Exons 1 bis 17 (und alle Mutationen, die andere Exons gemäß den Anforderungen eines Landes betreffen, die für dieses bestimmte Land gelten) für Teilnehmer an Teil 1 - die die Exons 8 und/oder 9 betreffen (und alle Mutationen, die andere Exons gemäß den Anforderungen eines Landes betreffen, die für dieses bestimmte Land gelten) für Teilnehmer an Teil 2
• Vorhandensein neutralisierender Antikörper gegen AAV8
• Kardiomyopathie basierend auf körperlicher/kardiologischer Untersuchung und Echokardiographie (oder Herz-MRT, falls verfügbar) mit linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) unter 55 % und fraktioneller Verkürzung (SF) unter 28 %
• Jegliche erforderliche Atemunterstützung, einschließlich nicht-invasiver Beatmung am Tag oder in der Nacht
• Unfähigkeit, die geplanten Atemfunktionstests durchzuführen

• E-Mail: [email protected]
• Telefon: 0169472828