Zurück zu allen Studien

Generium GNR 097 Gentherapie Phase 1-2 Klinische Studie

Generium GNR 097 Gentherapie Phase 1-2 Klinische Studie
Aktiv rekrutierendPhase 2Gentherapie

Studienübersicht

Alter
4–9 Jahre
Phase
Phase 2
Sponsor
GENERIUM
Therapeutischer Ansatz
Gentherapie
Variantenanforderung
Ambulante Jungen im Alter von 4 bis 9 Jahren mit dokumentierter DMD-Diagnose und klinischen Manifestationen der Krankheit.
Zulässiges Geschlecht
Männlich
Gehfähigkeit
Gehfähig
Länder
RusslandBelarus

Studienanforderungen und -kriterien

Steroidgebrauch

  • Der Patient erhielt ≥ 12 Wochen lang orale Glukokortikosteroide in einer stabilen Dosis, bevor er die Einverständniserklärung unterzeichnete. Es ist geplant, die Glukokortikosteroide während der Screening-Phase und nach der Aufnahme des Patienten in die Studie fortzusetzen.
  • Für Patienten, die zu Studienbeginn Deflazacort erhalten: Die Umstellung des Patienten von Deflazacort auf Prednisolon wird nach Ansicht des Prüfarztes nicht zu einer signifikanten Verschlechterung des Gesundheitszustands des Patienten führen.

Einschlusskriterien

  • Schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie.
  • Ambulante Jungen im Alter von 4 bis 9 Jahren mit dokumentierter DMD-Diagnose und klinischen Manifestationen der Krankheit.
  • Eine Frameshift-Mutation oder Nonsense-Mutation im DMD-Gen.
  • Kreatinphosphokinase-Spiegel >5000 U/L.
  • Bindungsantikörpertiter gegen AAV9 ≤1:50 [Methode: ELISA].
  • Der Patient kann mit dem Studienarzt interagieren und Tests zur Beurteilung der funktionellen Aktivität durchführen.
  • Ergebnisse der Tests zur Beurteilung der funktionellen Aktivität beim Screening (zumindest bei einem der beiden Versuche, die an verschiedenen Tagen durchgeführt wurden):
  • NSAA ≥22;
  • Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage, ohne umliegende Gegenstände oder Möbel zu benutzen <5 Sek.;
  • 6MWT-Entfernung ≥350 m.
  • Der Patient wurde spätestens 4 Wochen vor der Verabreichung von GNR-097/Placebo mit einem Impfstoff gegen die Meningokokken-Serotypen A, C, Y, W135 (und B, sofern verfügbar) immunisiert und die Impffrist endet spätestens drei Monate nach dem voraussichtlichen Datum der Verabreichung von GNR-097/Placebo.

Ausschlusskriterien

  • Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil von GNR-097 oder Placebo.
  • Patient mit kognitiven Beeinträchtigungen oder einem sitzenden Lebensstil, der nach Ansicht des Prüfarztes die Entwicklung oder Manifestation motorischer Aktivität beeinträchtigen kann.
  • Mutationen in den Exons 8 und/oder 9 des DMD-Gens; für Patienten, die in Kohorte A aufgenommen werden sollen, zusätzlich: Mutationen in den Exons 1-17 und/oder 59-71 des DMD-Gens.
  • Klinische Anzeichen einer Kardiomyopathie, einschließlich linksventrikulärer Ejektionsfraktion (Simpson) <40 %, basierend auf der während des Screenings durchgeführten Echokardiographie.
  • Kontraindikationen für die Magnetresonanztomographie.
  • Vorgeschichte einer Autoimmunerkrankung, mit Ausnahme einer medikamentenkompensierten Autoimmunthyreoiditis.
  • Vorgeschichte von Tuberkulose; positives oder unbestimmtes Ergebnis des Diaskintest® TigraTest®- oder T-SPOT.TB-Screenings.
  • Positive Ergebnisse von Tests auf Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV-Screening.
  • Akute Infektionskrankheiten, die weniger als 4 Wochen vor der Verabreichung von GNR-097/Placebo abgeklungen sind.
  • Immunisierung mit einem attenuierten Lebendimpfstoff weniger als 3 Monate vor der Verabreichung von GNR-097/Placebo ODER Immunisierung mit einem beliebigen inaktivierten Impfstoff weniger als 4 Wochen vor der Verabreichung von GNR-097/Placebo.
  • Abnormale Laborparameter:
  • Der GGT-Wert liegt über drei Obergrenzen des Normalwerts.
  • Gesamtbilirubin > 50,0 μmol/L (außer bei Patienten mit bestätigter Diagnose des Gilbert-Syndroms);
  • Kreatinin >160,0 μmol/L;
  • Hämoglobin <80 oder >180 g/L;
  • Anzahl weißer Blutkörperchen > 18.500/μl;
  • Die Thrombozytenzahl liegt unter der unteren Normgrenze.
  • Vorgeschichte der Einnahme von Antisense-Oligonukleotiden, Ataluren, Gentherapie mit Vektorkonstrukten oder Zelltherapie.
  • Verwendung anderer Immunsuppressiva als Glukokortikosteroide weniger als 12 Wochen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Teilnahme an klinischen Studien weniger als 6 Monate vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Unwilligkeit oder Unfähigkeit des Patienten und/oder seiner Eltern/Erziehungsberechtigten, die Protokollanforderungen und/oder die Studienverfahren einzuhalten.
  • Andere oben nicht aufgeführte Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes und/oder des Sponsors den Patienten von der Teilnahme an der Studie abhalten, auch aus Sicherheitsgründen.

Kontaktinformationen

Dieser Abschnitt enthält Kontaktdaten von Personen, die Fragen zur Teilnahme an dieser Studie beantworten können

Register klinischer Studien

NCT-ID

NCT07673809
Mehr erfahren

Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.