Elevidys Delandisttrogene Moxeparvovec Endeavour, klinische Phase-1-Studie

Nur Kohorten 1, 2, 3, 5, 7 und 8: Stabiles Dosisäquivalent oraler Glukokortikoide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis im ersten Jahr der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).

• Für die Kohorten 1–8: Hat eine definitive DMD-Diagnose basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und vorherigen Gentests.
• Kohorte 8: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings, weist beim Screening-Besuch einen PUL-Eintragspunktwert (Performance Upper Limb) von ≥3 und zum Zeitpunkt des Screenings einen PUL-Gesamtwert von ≥20 und ≤40 auf.
• Nur Kohorten 1, 2, 3, 5, 7 und 8: Stabiles Dosisäquivalent oraler Glukokortikoide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis im ersten Jahr der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).
• Kohorte 1: Ist gehfähig und zum Zeitpunkt des Screenings ≥4 bis <8 Jahre alt.
• Kohorte 2: Ist gehfähig und zum Zeitpunkt des Screenings ≥8 bis <18 Jahre alt.
• Kohorte 3: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings.
• Kohorte 4: Ist gehfähig und zum Zeitpunkt des Screenings ≥3 bis <4 Jahre alt.
• Kohorte 5a: Ist gehfähig und ≥4 bis <9 Jahre alt, wobei die Zeit zum Aufstehen vom Boden ≤7 Sekunden beim Screening-Besuch beträgt.
• Kohorte 5b: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings.
• Kohorte 6: Ist gehfähig und zum Zeitpunkt des Screenings ≥2 bis <3 Jahre alt.
• Kohorte 7: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings.
• Kohorten 4 und 6: Nach Ansicht des Prüfarztes benötigen sie zur Behandlung ihrer DMD noch keine chronischen Steroide und erhalten zum Zeitpunkt des Screenings keine Steroide.
• Die Einschlusskriterien für genetische Mutationen variieren je nach Kohorte.

• Kohorte 8: Alle Störfaktoren, die die Anwendung von oralem Sirolimus verhindern würden, einschließlich einer bekannten Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder einen seiner Hilfsstoffe.
• Hat eine Begleiterkrankung, eine Autoimmunerkrankung, eine chronische medikamentöse Behandlung und/oder eine kognitive Verzögerung/Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Prüfarztes unnötige Risiken für den Gentransfer mit sich bringt.
• Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer anderen Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
• Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests.