Frühe klinische Phase-1-Studie RAG-18 für Duchenne

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• In Übereinstimmung mit den Richtlinien des International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use – Good Clinical Practice (ICH-GCP) und den Anforderungen des lokalen/nationalen und/oder Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) hat der Teilnehmer und/oder sein Erziehungsberechtigter die schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.
• Kann sich den im Studienprotokoll vorgeschriebenen Untersuchungen unterziehen, wie z. B. Muskelbiopsie, Magnetresonanztomographie (MRT) und Tests der motorischen und Lungenfunktion.
• Eventuelle krankheitsbedingte Begleitmedikamente müssen den Anforderungen der Studie entsprechen.

• Vorherige Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), unabhängig davon, ob das Medikament auf dem Markt ist oder nicht.
• Body-Mass-Index (BMI) > 22 kg/m² oder Körpergewicht ≥ 50 kg.
• Die vom Protokoll geforderten motorischen Funktionstests, einschließlich North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV) und 6-Minuten-Gehtest (6MWT), können nicht abgeschlossen werden.
• Herzfunktion beim Screening innerhalb der folgenden Bereiche:
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 55 %, gemessen durch kardiale Magnetresonanz (CMR).
• QT-Intervall korrigiert nach der Formel von Fridericia (QTcF) > 450 ms beim Screening oder weist zusätzliche Risikofaktoren für Torsades de Pointes auf.
• Hämatologie- und Elektrolytparameter beim Screening innerhalb der folgenden Bereiche:
• Thrombozyten < 100.000/μL.
• Hämoglobin < 12 g/dl.
• Absolute Neutrophilenzahl < 1500/μL.
• Alle Serumkalzium-, Kalium-, Natrium-, Magnesium- oder Phosphorspiegel außerhalb des klinisch akzeptablen Bereichs für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
• International Normalized Ratio (INR), Prothrombinzeit (PT), partielle Thromboplastinzeit (PTT), aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) oder Fibrinogen außerhalb des normalen Bereichs.
• Vorgeschichte von Erkrankungen, die die Leberfunktion beeinträchtigen, mit abnormalen Indikatoren innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis.
• Vorliegen einer schweren Herz-, Nieren- oder Atemstörung oder anderer schwerwiegender Komplikationen.
• Allergie gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile oder gegen Kontrastmittel der Magnetresonanztomographie (MRT).
• Erhalt eines Lebendimpfstoffs (abgeschwächt) innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
• Verwendung eines anderen Prüfpräparats, ob gegen DMD oder nicht, ab 28 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie.
• Jeder Grund, der nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer daran hindern würde, vollständig an der Studie teilzunehmen und diese abzuschließen, einschließlich der Unfähigkeit, die Studienabläufe oder -behandlungen einzuhalten, und andere relevante medizinische oder psychische Gesundheitszustände.
• Vorliegen einer schweren Begleiterkrankung oder Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen oder die Studie beeinträchtigen würde, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: bekanntes mittelschweres oder schweres anhaltendes Asthma, Asthma in der Vorgeschichte in den letzten 2 Jahren oder derzeit unkontrolliertes Asthma jeglicher Klassifizierung (Hinweis: Teilnehmer mit derzeit kontrolliertem intermittierendem Asthma oder kontrolliertem leichtem anhaltendem Asthma dürfen sich anmelden); Notwendigkeit einer Sauerstofftherapie zur Aufrechterhaltung einer ausreichenden Sauerstoffsättigung im Blut; Vorgeschichte einer chronisch obstruktiven Lungenerkrankung (COPD) innerhalb von 6 Monaten vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF).
• Der Teilnehmer leidet nach Einschätzung des Prüfers an einer instabilen systemischen Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf schwere Leber-, Nieren-, Atemwegs- oder Stoffwechselerkrankungen, die Medikamente erfordern.
• Jeder andere nicht näher bezeichnete Grund, der nach Ansicht des Prüfers dazu führt, dass der Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet ist.

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