Klinische Phase-2-Studie von Satellos SAT-3247 für Duchenne

• Anhaltender Status einer stabilen Glukokortikosteroiddosis oder keiner Glukokortikosteroiddosis aus der klinischen Hauptstudie.
• Weiterhin stabile Dosen verschreibungspflichtiger Medikamente (ausgenommen Glukokortikosteroide) und rezeptfreier Medikamente und/oder pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel zur unterstützenden Pflege aus klinischen Elternstudien.

• Fähigkeit, die Art der Studie und alle mit der Teilnahme verbundenen Risiken zu verstehen.
• Fähigkeit, zufriedenstellend mit dem Prüfer und Physiotherapeuten zu kommunizieren und an der gesamten Studie teilzunehmen und deren Anforderungen einzuhalten, einschließlich geplanter Besuche, Verfahren, Labortests, Fragebögen, tragbarer Geräte und Studienbeschränkungen.
• Bereitschaft zur Erteilung einer schriftlichen Einwilligung oder Zustimmung (sofern in der Gerichtsbarkeit, in der die Studie durchgeführt wird, nicht über die kognitive Fähigkeit zur Einwilligung verfügt) und Eltern/Erziehungsberechtigte, die bereit sind, eine schriftliche Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen (wenn der Teilnehmer nicht über die kognitive Fähigkeit zur Einwilligung verfügt), nachdem sie das Informations- und Einwilligungsformular gelesen haben und nachdem sie die Möglichkeit hatten, die Studie mit dem Prüfer oder seinem Stellvertreter zu besprechen.
• Alle Teilnehmer, sofern sie sexuell aktiv sind, erklären sich damit einverstanden, die im Protokoll beschriebenen Verhütungsanforderungen und Einschränkungen bei der Samenspende der Studie zu befolgen.

• Vorliegen eines akuten medizinischen Zustands, einer chronischen Krankheit oder einer chronischen Krankheit in der Vorgeschichte (außer DMD), die ausreichen, um die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ungültig zu machen oder sie nach Einschätzung des Prüfarztes unnötig gefährlich zu machen.
• Von den Teilnehmern wurde erwartet, dass sie innerhalb von 12 Monaten Wirbelsäulenoperationen oder Krankenhausaufenthalte wegen nicht akuter gesundheitlicher Probleme benötigen.
• Teilnehmer mit akuten gastrointestinalen Symptomen (z. B. Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Sodbrennen) oder einer akuten Infektion (z. B. Grippe) oder einer schwerwiegenden Infektion oder einem bekannten entzündlichen Prozess beim Screening.
• Schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen.
• Entwicklung einer symptomatischen Kardiomyopathie seit Abschluss der Elternstudie.
• Unfähigkeit, Tabletten zu schlucken.
• A. Die Tabletten können geteilt oder zerkleinert und in aromatisierte Getränke oder Lebensmittel (z. B. Apfelmus, Joghurt) eingerührt und anschließend sofort verabreicht werden.
• Erhalt eines Prüfpräparats (einschließlich verschreibungspflichtiger Medikamente und Prüfgeräte) im Rahmen einer anderen klinischen Studie seit Abschluss der übergeordneten Studie oder im Nachbeobachtungszeitraum einer anderen klinischen Studie zum Zeitpunkt des Screenings für diese Studie.
• A. Die Verwendung von Deflazacort oder Vamorolone in Gerichtsbarkeiten, in denen diese als Prüfpräparate gelten, da sie keine Marktzulassung der Gesundheitsbehörde erhalten haben, stellt keinen Ausschluss dar.
• Möglichkeit, dass der Teilnehmer nicht mit den Anforderungen des Protokolls kooperiert oder nicht in der Lage oder willens ist, die Studienanforderungen gemäß der Entscheidung des Prüfarztes zu erfüllen.
• Mitarbeiter, Auftragnehmer oder Berater des Sponsors, des CRO und/oder des Studienzentrums oder deren Verwandte.

Noch nicht verfügbar