Klinische Beobachtungsphase zur Gentherapie mit RegenxBio RGX-202

Diese beobachtende Screening-Studie bewertet die Prävalenz von AAV8-Antikörpern bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Teilnehmer werden eine Krankengeschichte und eine Blutprobe einreichen, um auf Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus Serotyp 8 zu testen, das in einigen Gentherapien verwendet wird. Die Ergebnisse können dabei helfen, potenzielle Kandidaten für zukünftige klinische Studien zur DMD-Gentherapie zu identifizieren. Die Studie beinhaltet keine Prüfbehandlung und umfasst Fernbesuche oder Besuche in der Klinik.

Alter

0–25 Jahre

Phase

Beobachtend

Sponsor

REGENXBIO

Therapeutischer Ansatz

Gentherapie

Variantenanforderung

Verfügt über eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die auf der Dokumentation klinischer Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests basiert.

Zulässiges Geschlecht

Männlich

Gehfähigkeit

Gehfähig und nicht gehfähig

Studienbeginn (tatsächlich)

2022-12-20

Primärer Abschluss (geschätzt)

2026-09

Studienabschluss (geschätzt)

2026-09

Einschreibung (geschätzt)

200

Länder

🇺🇸Vereinigte Staaten