Wave Life Sciences Exon 53 überspringt klinische Phase 1/2

Derzeit unter einer stabilen Kortikosteroid-Therapie, definiert als Beginn einer systemischen Kortikosteroid-Therapie, die ≥6 Monate vor dem Screening erfolgte und keine Dosisänderungen ≤3 Monate vor dem Screening-Besuch erfolgte (Teil B).

• Teil A und Teil B:
• Teil-A-Patienten können nach Abschluss einer Auswaschphase von ≥18 Wochen nach der letzten Dosis in Teil A auf Teil B untersucht werden. Neue Patienten können ebenfalls auf Teil B untersucht werden
• Diagnose von DMD basierend auf dem klinischen Phänotyp.
• Punktzahl ≥1 bei Punkt 1 oder 2 der Schulterkomponente der Leistung der oberen Extremität (PUL) (Teil B).
• Gehfähiger oder nicht gehfähiger Mann
• Stabile Lungen- und Herzfunktion, gemessen anhand der folgenden Werte: (Teil B):
• Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %; 2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten < 10 Jahren und > 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahren, gemessen (und dokumentiert) durch Echokardiogramm (ECHO) und/oder kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme in die Studie.
• Ausreichende Muskelmasse beim Screening zur Durchführung offener Muskelbiopsien, vorzugsweise Deltamuskel.
• Derzeit unter einer stabilen Kortikosteroid-Therapie, definiert als Beginn einer systemischen Kortikosteroid-Therapie, die ≥6 Monate vor dem Screening erfolgte und keine Dosisänderungen ≤3 Monate vor dem Screening-Besuch erfolgte (Teil B).
• Teil C
• Neue Patienten sollen auf Teil C untersucht werden.
• Diagnose von DMD basierend auf dem klinischen Phänotyp.
• Dokumentierte Mutation im DMD-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für eine Exon-53-Intervention zugänglich ist
• Punktzahl ≥1 für Punkt 1 oder 2 der Schulterkomponente der Leistung der oberen Extremität (PUL).
• Ambulanter Mann
• Stabile Lungen- und Herzfunktion, gemessen anhand der folgenden Werte:
• Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %; 2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten, gemessen (und dokumentiert) durch Echokardiogramm (ECHO) und/oder kardiale Magnetresonanztomographie (MRT), innerhalb von 6 Monaten vor Aufnahme in die Studie.
• Ausreichende Muskelmasse beim Screening zur Durchführung offener Muskelbiopsien, vorzugsweise Deltamuskel.
• Derzeit unter einer stabilen Kortikosteroid-Therapie, definiert als Beginn einer systemischen Kortikosteroid-Therapie, die ≥6 Monate vor dem Screening erfolgte und keine Dosisänderungen ≤3 Monate vor dem Screening-Besuch erfolgte.

• Klinisch bedeutsamer medizinischer Befund bei der körperlichen Untersuchung außer DMD, der nach Einschätzung des Prüfarztes dazu führt, dass der Patient für die Teilnahme an und/oder den Abschluss der Studienverfahren ungeeignet ist.
• Teil B und Teil C: Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1 oder geplante größere Operation zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
• Teil B: Diagnose einer aktiven Alkohol-, Cannabinoid- oder anderen Substanzkonsumstörung (außer Nikotin) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch
• Teil C: Jeglicher Freizeitkonsum von Substanzen (einschließlich verschriebener Cannabinoide), mit Ausnahme von Nikotin, unabhängig von der Legalität, innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf einen solchen Konsum zu verzichten.