Sevasemten (EDG-5506) klinische Phase-2-Studie für Duchenne
Studienübersicht
- Alter
- 4–9 Jahre
- Phase
- Phase 2
- Sponsor
- Edgewise Therapeutics
- Therapeutischer Ansatz
- Verbesserung von Muskelwachstum & -schutz
- Variantenanforderung
- Eine dokumentierte Mutation im DMD-Gen und Phänotyp, die mit Duchenne-Muskeldystrophie vereinbar ist.
- Zulässiges Geschlecht
- Männlich
- Gehfähigkeit
- Gehfähig
- Studienbeginn (tatsächlich)
- 2022-10-24
- Primärer Abschluss (geschätzt)
- 2027-01
- Studienabschluss (geschätzt)
- 2027-01
- Einschreibung (geschätzt)
- 76
- Länder
- Vereinigte Staaten
Studienanforderungen und -kriterien
Steroidgebrauch
- Im Alter von 4 bis 9 Jahren mit einer stabilen Dosis Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate vor dem Basisbesuch.
- Im Alter von 4 bis 7 Jahren, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Baseline-Besuch keine Kortikosteroide erhielten.
Einschlusskriterien
- Kann beim Screening-Besuch den Stand aus der Rückenlage in ≤ 10 Sekunden abschließen und den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden durchführen.
- Körpergewicht größer oder gleich 15 kg beim Screening-Besuch.
Ausschlusskriterien
- Anamnese oder klinisch bedeutsames körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würde. Dazu gehört auch der venöse Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutuntersuchung zu ermöglichen.
- Eine erzwungene Vitalkapazität von < 60 % wird beim Screening-Besuch für diejenigen Teilnehmer vorhergesagt, die zum Screening > 8 Jahre alt sind.
- Eine kardiale Echokardiographie, die beim Screening-Besuch einen linksventrikulären Auswurf von < 45 % zeigt.
- Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.
- Erhalt einer stabilen Dosis einer zugelassenen Exon-Skipping-Therapie mit einer Behandlungsdauer von weniger als 1 Jahr vor dem Screening-Besuch.
Kontakte und Standorte
Kontakte und Standorte
Kontakt
Noch nicht verfügbar
Standorte
Diese Studie hat 14 Standorte
United States
Standorte in Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Standorte in California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Standorte in Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Standorte in Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Standorte in Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Standorte in Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Standorte in Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Standorte in Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Standorte in Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Standorte in Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Standorte in Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Standorte in Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
Register klinischer Studien
NCT-ID
NCT05540860Diese Informationen dienen nur Bildungszwecken. Konsultieren Sie stets die Studienleiter, bevor Sie medizinische Entscheidungen treffen.