Sevasemten (EDG-5506) klinische Phase-2-Studie für Duchenne

• Im Alter von 4 bis 9 Jahren mit einer stabilen Dosis Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate vor dem Basisbesuch.
• Im Alter von 4 bis 7 Jahren, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Baseline-Besuch keine Kortikosteroide erhielten.

• Kann beim Screening-Besuch den Stand aus der Rückenlage in ≤ 10 Sekunden abschließen und den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden durchführen.
• Körpergewicht größer oder gleich 15 kg beim Screening-Besuch.

• Anamnese oder klinisch bedeutsames körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würde. Dazu gehört auch der venöse Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutuntersuchung zu ermöglichen.
• Eine erzwungene Vitalkapazität von < 60 % wird beim Screening-Besuch für diejenigen Teilnehmer vorhergesagt, die zum Screening > 8 Jahre alt sind.
• Eine kardiale Echokardiographie, die beim Screening-Besuch einen linksventrikulären Auswurf von < 45 % zeigt.
• Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.
• Erhalt einer stabilen Dosis einer zugelassenen Exon-Skipping-Therapie mit einer Behandlungsdauer von weniger als 1 Jahr vor dem Screening-Besuch.

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