نظرة جدولية على التجارب السريرية الجارية لـ Duchenne، مجمّعة حسب المنهج العلاجي. لا تُدرج التجارب المكتملة أو المنتهية.
توفر هذه الصفحة نظرة منظمة على التجارب السريرية الجارية لـ Duchenne في فهرس DMD Warrior. على عكس البحث الرئيسي بجميع التجارب والمرشحات التفصيلية، يركز هذا الجدول على التجارب النشطة حسب المنهج العلاجي حتى تتمكن من مقارنة الرعاة والأدوية والمراحل بسرعة.
تُجمّع التجارب تحت عناوين مثل العلاج الجيني، وتخطي الإكسون، وعلاجات mRNA / tRNA / saRNA، وتحرير الجينات، وفئات معيارية أخرى. تُستبعد التجارب المكتملة والمنتهية لتعكس الخيارات الحالية للعائلات.
يعرض كل صف الشركة الراعية، والدواء أو المنتج قيد الدراسة، ومرحلة التجربة، ومتطلبات المتغير أو النمط الجيني (إن وُجدت)، وحالة التجنيد الحالية، والبلدان التي بها مواقع، ورابطاً لصفحة التجربة العامة أو معرف السجل. استخدم أعمدة الشركة والدواء لمقارنة البرامج ضمن نفس المنهج.
افتح عنوان التجربة أو NCT ID لقراءة معايير الأهلية الكاملة ومعلومات الاتصال وروابط ClinicalTrials.gov. عد إلى البحث عن التجارب للتصفية حسب العمر أو البلد أو الحالة، أو قم بزيارة إحصائيات التجارب السريرية لـ DMD للتفصيل حسب البلد والمرحلة.
آخر تحديث:
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | المرحلة 4 | لديه تشخيص سريري ثابت لمرض DMD بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبارات الجينية التأكيدية المسبقة باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري. | لم يبدأ التجنيد بعد | الولايات المتحدة | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | المرحلة 3 | يجري تضمينها في دراسة GNT-014-MDYF تشخيص DMD بناءً على اختبار الجينات الإيجابي مع التنميط الجيني التفصيلي باستثناء الأشخاص الذين لديهم أي طفرات تؤثر على الإكسونات 8 و/أو 9 | يجري التجنيد | فرنسا, بلجيكا, إسبانيا | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | المرحلة 3 | التشخيص النهائي لمرض DMD يعتمد على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة, أستراليا, بلجيكا, كندا, ألمانيا, هونغ كونغ الصينية (منطقة إدارية خاصة), إسرائيل, إيطاليا, اليابان, كوريا الجنوبية, إسبانيا, السويد, تايوان, المملكة المتحدة | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | المرحلة 3 | تم إنشاء تشخيص سريري لـ DMD وطفرة جين DMD الموثقة التنبؤية للنمط الظاهري لـ DMD. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, كندا, أستراليا | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | المرحلة 2/3 | طفرة جين DMD في الإكسونات 18 وما فوق، وصورة سريرية متوافقة مع DMD النموذجي باستثناء المشارك (الفوج 1 ب) مع طفرة جين DMD في الإكسونات 12-17. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, كندا | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | المرحلة 2 | الأولاد المتنقلون الذين تتراوح أعمارهم بين 4-9 سنوات مع تشخيص موثق لمرض DMD والمظاهر السريرية للمرض. | يجري التجنيد | روسيا, بيلاروس | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | المرحلة 2 | لديه تشخيص نهائي لمرض DMD قبل الفحص بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبار الجيني التأكيدي المسبق باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري | نشط، بدون تجنيد | بلجيكا, فرنسا, ألمانيا, إيطاليا, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | المرحلة 1/2 | تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT03368742 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | المرحلة 1/2 | تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD والتي تم تأكيدها من خلال الاختبارات الجينية للراعي. في الحالات التي قد يتنبأ فيها النمط الوراثي بإنتاج الديستروفين المتبقي و/أو لا يمكن إجراء تشخيص سريري واضح لمرض DMD (على سبيل المثال، بسبب العمر)، قد يكون من الضروري تقييم مستويات الديستروفين في خزعات العضلات الأساسية لتحديد الأهلية بموجب هذا المعيار. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, كندا, إيطاليا, المملكة المتحدة | NCT06138639 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | المرحلة 1 | لديه تشخيص نهائي لمرض DMD قبل الفحص أو كجزء من الفحص بناءً على الاختبارات الجينية. لاحظ أن المشاركين الذين يقومون بإعادة الفحص لا يتعين عليهم تكرار الاختبارات الجينية لتشخيص مرض DMD إذا كان موجودًا بالفعل في الملف. يجب أن تصف التقارير الجينية حذف انزياح الإطارات، أو تكرار انزياح الإطارات، أو التوقف المبكر ("هراء")، أو طفرة في موقع الوصلة الكنسي، أو أي متغير ممرض آخر في جين DMD الموجود بالكامل بين الإكسونات 18 إلى 58 (ضمنًا) والذي من المتوقع أن يؤدي إلى غياب بروتين الدستروفين الوظيفي (وبالتالي لا يُسمح بالطفرات في الإكسونات 1-17 أو 59-71). | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | المرحلة 1 | بالنسبة للمجموعات 1-8: لديه تشخيص نهائي لمرض DMD بناءً على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | المرحلة 1 المبكرة | التشخيص المؤكد وراثيا لـ DMD. | يجري التجنيد | الصين | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | المرحلة 1 المبكرة | الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين ≥ عامين إلى أقل من 8 سنوات ويكونون قادرين على المشي بشكل مستقل لمسافة 10 أمتار على الأقل. | يجري التجنيد | الصين | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | تدخلي | والغرض من هذه الدراسة هو توفير دراسة سريرية واحدة مع نهج موحد لمراقبة السلامة والفعالية على المدى الطويل لدى المشاركين الذين تلقوا Elevidys في دراسة سريرية سابقة. لن يتم إعطاء أي دواء للدراسة كجزء من هذه الدراسة. | التسجيل بالدعوة | الولايات المتحدة, بلجيكا, ألمانيا, هونغ كونغ الصينية (منطقة إدارية خاصة), إيطاليا, اليابان, إسبانيا, تايوان, المملكة المتحدة | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | رصدي | لديه تشخيص سريري ثابت لمرض DMD بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبارات الجينية التأكيدية المسبقة باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | رصدي | لديه تشخيص سريري ثابت لمرض DMD بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبارات الجينية التأكيدية المسبقة باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري. | التسجيل بالدعوة | الولايات المتحدة | NCT06270719 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | المرحلة 3 | اختبار جيني مقبول يؤكد طفرة جين الدستروفين القابلة لتخطي إكسون 44. | لم يبدأ التجنيد بعد | الولايات المتحدة | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | المرحلة 3 | ذكر متنقل مع تشخيص مؤكد لمرض DMD ومع طفرة في جين الدستروفين الذي يتميز بحذف إكسون قابل لتخطي إكسون 51. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | المرحلة 2 | التشخيص السريري لمرض DMD أو بداية واضحة لأعراض DMD عند أو قبل سن 6 سنوات. تأكيد طفرة جين DMD القابلة لتخطي exon 44. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | المرحلة 2 | يجب أن يكون المشاركون قد أكملوا 351-201 دون التوقف الدائم عن المنتج الطبي التجريبي (IMP) أو الانسحاب من الدراسة. | التسجيل بالدعوة | إيطاليا, هولندا, إسبانيا, تركيا, المملكة المتحدة | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | المرحلة 2 | أكمل المشارك الدراسة السريرية ENTR-601-44-201 أو ENTR-601-45-201. | لم يبدأ التجنيد بعد | بلجيكا, إيطاليا, هولندا, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | المرحلة 2 | طفرة (طفرات) DMD المؤكدة في جين الدستروفين والتي يمكن تخطي إكسون 44 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, أستراليا, كندا, اليابان, نيوزيلندا, كوريا الجنوبية, تركيا | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | المرحلة 2 | هذه دراسة امتداد مفتوح التسمية (OLE) للمرحلة الثانية لتقييم السلامة على المدى الطويل، والتحمل، والفعالية، والحركية الدوائية، والديناميكا الدوائية (PD) من خلال المؤشرات الحيوية الاستكشافية المحتملة للحقن الوريدي (IV) WVE-N531 في المرضى الذين يعانون من DMD الذين شاركوا في دراسة أخرى لـ WVE-N531. سيكون جميع المرضى قد انتقلوا من دراسة سابقة لـ WVE-N531. | التسجيل بالدعوة | المملكة المتحدة, الأردن | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | المرحلة 1/2 | تشخيص الحثل العضلي الدوشيني مع تغير جيني محدد قابل لتخطي إكسون 51 | نشط، بدون تجنيد | إيطاليا, هولندا, إسبانيا, تركيا, المملكة المتحدة | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | المرحلة 1/2 | ذكر مع تشخيص مؤكد لمرض DMD ومع طفرة في جين الديستروفين الذي يتميز بحذف إكسون قابل لتخطي إكسون 51. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة, أستراليا, بلجيكا, كندا, أيرلندا, إيطاليا, كوريا الجنوبية, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | المرحلة 1/2 | التشخيص الوراثي لحثل دوشين العضلي (DMD) والمتغير المرضي المؤكد في جين الدستروفين القابل لتخطي إكسون 44 كما تمت مراجعته من قبل مستشار وراثي مركزي. | يجري التجنيد | بلجيكا, إيطاليا, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | المرحلة 1/2 | التشخيص الوراثي لـ DMD والمتغير المرضي المؤكد في جين الدستروفين القابل لتخطي exon 45 كما تمت مراجعته بواسطة مستشار وراثي مركزي. | يجري التجنيد | بلجيكا, إيطاليا, هولندا, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | المرحلة 1/2 | تم تأكيد حذف DMD exon في جين الدستروفين الذي يمكن تخطيه exon 50 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة, كندا, اليابان, كوريا الجنوبية, تركيا | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | المرحلة 1/2 | طفرة موثقة في جين DMD المرتبط بـ DMD والتي تكون قابلة للتدخل exon 53. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, الأردن, المملكة المتحدة | NCT04906460 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | المرحلة 1 المبكرة | أشار الأشخاص المصابون بالضمور العضلي الدوشيني الذين تم تشخيصهم سريريًا للضمور العضلي الدوشيني إلى إرشادات الممارسة السريرية لدوشين لضمور العضلات التقدمي (طبعة 2020) والتي تم التأكد من أن نتائج اختباراتها الجينية قابلة للتطبيق على تخطي الإكسون عند رقم 51. | يجري التجنيد | الصين | NCT06900049 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | المرحلة 1 المبكرة | مريض ذكر يعاني من الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، قادر على تقديم تشخيص مكتوب من أخصائي وتقرير اختبار جيني يمكن التحقق منه. | نشط، بدون تجنيد | الصين | NCT07282652 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | المرحلة 1/2 | تشخيص DMD الجزيئي المؤكد (طفرة DMD متضمنة بالكامل بين الإكسونات 45 إلى 55 [شاملة]) | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT07429240 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | المرحلة 3 | يعتمد تشخيص DMD على المظاهر السريرية والمظهرية المتوافقة مع DMD (على سبيل المثال، التاريخ العائلي لـ DMD، ارتفاع الكرياتين كيناز، خزعة عضلة الديستروفين، تضخم كاذب في ربلة الساق، تاريخ علامة جاورز، وضعف المشي قبل 7 سنوات من العمر) كما أكده المحقق. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | المرحلة 2 | التسجيل الموثق في تجربة HOPE-2 واستكمال متابعة التجربة حتى الشهر 12. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | المرحلة 2 | طفرة موثقة على جين DMD والنمط الظاهري تتوافق مع الحثل العضلي الدوشيني. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT05540860 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | المرحلة 2 | تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 17 عامًا مع طفرة موثقة في جين DMD والنمط الظاهري المتوافق مع DMD. الاستلام المسبق للعلاج الجيني القائم على AAV (≥ سنتين بعد الاستلام الموثق لإدارة العلاج الجيني أو ≥ 3 سنوات بعد التوزيع العشوائي في دراسة عشوائية). | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة | NCT06100887 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | المرحلة 2 | لديه تشخيص نهائي لمرض DMD بناءً على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة مع وجود طفرة مؤكدة في جين DMD. مرضى DMD الذكور الذين تتراوح أعمارهم بين 7 إلى أقل من 10 سنوات في وقت الفحص. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, أستراليا, بلجيكا, كندا, بولندا, صربيا, إسبانيا, المملكة المتحدة | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | المرحلة 2 | شارك سابقًا في التجارب السريرية للوالدين SAT-3247-CL-101. | التسجيل بالدعوة | أستراليا | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | المرحلة 1/2 | الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 5 إلى 18 سنة (في وقت الفحص)، تم تشخيص إصابتهم بالضمور العضلي الدوشيني (DMD) المؤكد عن طريق الاختبارات الجينية. | يجري التجنيد | بولندا | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | المرحلة 1 | الحثل العضلي الدوشيني، الذي يتم تشخيصه عن طريق طفرات في جين DMD (ديستروفين) و/أو غياب الصبغة الكيميائية المناعية للديستروفين في خزعة العضلات. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT06692426 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | المرحلة 4 | تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | رصدي | لدى المريض وصفة طبية حالية ونشطة لـ AGAMREE أو قيد الاستخدام. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة, بورتوريكو | NCT06564974 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sardocor | SRD-001 | المرحلة 1 | تشخيص DMD مع الاختبارات الجينية المؤكدة. | يجري التجنيد | الولايات المتحدة | NCT06224660 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | المرحلة 2 | تشخيص نهائي لمرض DMD قبل الفحص بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبار الجيني التأكيدي المسبق باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري. | نشط، بدون تجنيد | الولايات المتحدة, الدانمرك, إيطاليا, بولندا, إسبانيا, أوكرانيا | NCT06450639 |
| الشركة | الدواء | المرحلة | متطلبات المتغير | الحالة | المواقع | التجربة السريرية |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Keros Therapeutics | KER-065 | المرحلة 2 | تشخيص مرض الحثل العضلي الدوشيني، الذي يُعرَّف على أنه وجود سمات مظهرية عند الفحص تتوافق مع مرض الحثل العضلي الدوشيني والطفرة الموثقة في جين الدستروفين بما يتوافق مع تشخيص مرض الحثل العضلي الدوشيني باستخدام اختبار جيني تم التحقق من صحته سريريًا. | لم يبدأ التجنيد بعد | الولايات المتحدة | NCT07704099 |