BioMarin BMN-351 المرحلة 1/2 من التجربة السريرية

تقوم شركة BioMarin Pharmaceutical بتقييم BMN 351 في تجربة سريرية من المرحلة 1/2 تشمل ما يقرب من 18 مشاركًا يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) المؤهلين لتخطي exon 51. ستختبر هذه الدراسة المفتوحة الجرعات المتصاعدة من BMN 351، حيث يتلقى المشاركون العلاج عن طريق الوريد كل أسبوع أو أسبوعين، اعتمادًا على مجموعة الدراسة. سيقوم الباحثون بتقييم السلامة، والتحمل، ومستويات الدواء، والنشاط البيولوجي لتحديد كيفية تأثير العلاج على الجسم.

العمر

4-10 سنوات

المرحلة

المرحلة 1/2

الراعي

BioMarin Pharmaceutical

المنهج العلاجي

تخطي الإكسون

متطلبات المتغير

تشخيص الحثل العضلي الدوشيني مع تغير جيني محدد قابل لتخطي إكسون 51

الجنس المؤهل

ذكر

المشي

قادر على المشي

بدء الدراسة (فعلي)

2024-01-03

الإكمال الأولي (متوقع)

2027-04-14

إكمال الدراسة (متوقع)

2027-04-14

التسجيل (متوقع)

18

البلدان

🇮🇹إيطاليا🇳🇱هولندا🇪🇸إسبانيا🇹🇷تركيا🇬🇧المملكة المتحدة