العودة إلى جميع التجارب

BioMarin BMN-351 المرحلة 1/2 من التجربة السريرية

نشط، بدون تجنيدالمرحلة 1/2تخطي الإكسون

نظرة عامة على الدراسة

العمر: 4-10 سنوات
المرحلة: المرحلة 1/2
الراعي: BioMarin Pharmaceutical
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: تشخيص الحثل العضلي الدوشيني مع تغير جيني محدد قابل لتخطي إكسون 51
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-01-03
الإكمال الأولي (متوقع): 2027-04-14
إكمال الدراسة (متوقع): 2027-04-14
التسجيل (متوقع): 18
البلدان: إيطالياهولنداإسبانياتركياالمملكة المتحدة

استخدام الستيرويدات

حاليًا على جرعات ثابتة من العلاج بالستيرويد خلال آخر 12 أسبوعًا.

معايير الإدراج

عدم الحاجة إلى مساعدة من جهاز التنفس الصناعي للتنفس

معايير الاستبعاد

سيكون لدى المشارك بعض المختبرات والدراسات السريرية الأولية لتقييم المستوى الأساسي لوظائف القلب والرئة.
العلاج بعلاج تخطي إكسون خلال 12 أسبوعًا قبل الزيارة الأولى.
أي تاريخ من العلاج بالعلاج الجيني

معلومات الاتصال

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

سجل التجارب السريرية

NCT ID

اعرف المزيد

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.