العودة إلى جميع التجارب
BioMarin BMN-351 المرحلة 1/2 من التجربة السريرية
نشط، بدون تجنيدالمرحلة 1/2تخطي الإكسون
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-10 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- BioMarin Pharmaceutical
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- تشخيص الحثل العضلي الدوشيني مع تغير جيني محدد قابل لتخطي إكسون 51
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-01-03
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-04-14
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-04-14
- التسجيل (متوقع)
- 18
- البلدان
- إيطالياهولنداإسبانياتركياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
حاليًا على جرعات ثابتة من العلاج بالستيرويد خلال آخر 12 أسبوعًا.
معايير الإدراج
عدم الحاجة إلى مساعدة من جهاز التنفس الصناعي للتنفس
معايير الاستبعاد
- سيكون لدى المشارك بعض المختبرات والدراسات السريرية الأولية لتقييم المستوى الأساسي لوظائف القلب والرئة.
- العلاج بعلاج تخطي إكسون خلال 12 أسبوعًا قبل الزيارة الأولى.
- أي تاريخ من العلاج بالعلاج الجيني
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 7 موقعًا
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06280209هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.