SRD-001 تجربة سريرية للعلاج الجيني لاعتلال عضلة القلب الدوشيني (MUSIC-DMD)

SRD-001 هو علاج جيني استقصائي تتم دراسته في تجربة سريرية من المرحلة 1 ب لاعتلال عضلة القلب المرتبط بالحثل العضلي الدوشيني (DMD). يستخدم العلاج ناقل AAV1 لتوصيل جين SERCA2a، بهدف تحسين تقلص عضلة القلب. سيحصل اثني عشر مشاركًا على جرعة منخفضة أو جرعة عالية من SRD-001 أو بدون علاج، بناءً على حالة الأجسام المضادة. سيقوم الباحثون بتقييم السلامة ووظيفة القلب والعضلات ونوعية الحياة على مدار عامين، تليها مراقبة طويلة المدى.

العمر

18 سنة فما فوق

المرحلة

المرحلة 1

الراعي

Sardocor

المنهج العلاجي

تحسين وظائف القلب

متطلبات المتغير

تشخيص DMD مع الاختبارات الجينية المؤكدة.

الجنس المؤهل

ذكر

المشي

غير قادر على المشي

بدء الدراسة (فعلي)

2024-10-02

الإكمال الأولي (متوقع)

2027-10

إكمال الدراسة (متوقع)

2030-10

التسجيل (متوقع)

12

البلدان

🇺🇸الولايات المتحدة