تجربة إليفيديس إنفول المرحلة الثانية السريرية

تلقي الكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم بانتظام كعلاج لـ DMD أو التخطيط لتلقي الكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم كعلاج لـ DMD خلال عام واحد من خط الأساس

• الفوج أ: >= 3 سنوات إلى أقل من 4 سنوات
• الفوج ب: >= 2 سنة إلى أقل من 3 سنوات
• قادر على التعاون مع اختبارات التقييم الحركي المناسبة للعمر
• طفرة انزياح الإطارات المسببة للأمراض أو كود التوقف المبكر الموجود بين الإكسونات 18 و79 (ضمنًا)

• التعرض للعلاج الجيني، أو الأدوية الاستقصائية، أو أي علاج مصمم لزيادة تعبير الديستروفين، ضمن الحدود الزمنية المحددة في البروتوكول
• ارتفاع عيار الأجسام المضادة للفيروس الغدي المرتبط بالنمط المصلي rh74 (rAArh74) وفقًا للمعايير المحددة في البروتوكول
• وجود أي مرض آخر مهم سريريًا، أو حالة طبية، أو حاجة للعلاج بالأدوية المزمنة والتي يرى الباحث أنها تخلق خطرًا غير ضروري لنقل الجينات
• حالة طبية أو ظرف مخفف، في رأي المحقق، قد يضر بقدرة المشارك على الامتثال للاختبارات أو الإجراءات المطلوبة للبروتوكول، أو يضر برفاهية المشارك أو سلامته، أو قابلية التفسير السريري