تقييم العلاج الجيني لجينيثون GNT0004 للجرعة المختارة (GNT-016-MYDF)

يجري التجنيدالمرحلة 3العلاج الجيني

نظرة عامة على الدراسة

العمر: 6-10 سنوات
المرحلة: المرحلة 3
الراعي: Genethon
المنهج العلاجي: العلاج الجيني
متطلبات المتغير: يجري تضمينها في دراسة GNT-014-MDYF تشخيص DMD بناءً على اختبار الجينات الإيجابي مع التنميط الجيني التفصيلي باستثناء الأشخاص الذين لديهم أي طفرات تؤثر على الإكسونات 8 و/أو 9
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 01/10/2020
الإكمال الأولي (متوقع): 01/10/2028
إكمال الدراسة (متوقع): 01/10/2028
التسجيل (متوقع): 5
البلدان: بلجيكاإسبانيافرنسا

استخدام الستيرويدات

العلاج المستمر بالكورتيكوستيرويد مع بريدنيزولون (أو بريدنيزون) وفقًا لمعايير الرعاية (يمكن للمشاركين الذين يتلقون جرعة يومية من ديفلازاكورت أو فامورولون التحول إلى بريدنيزولون (أو بريدنيزون) قبل 4 أسابيع من الفحص)

معايير الإدراج

تم التسجيل في دراسة GNT-014-MDYF (دراسة التاريخ الطبيعي التي سبقت دراسة العلاج الجيني الحالية)
قادر على تحقيق درجة في مقياس NSAA (التقييم المتنقل لنجم الشمال) 18 ووقت الصعود من الأرض (RFF) 7 ثوانٍ في زيارة الفحص
سجل التطعيمات المحدث بما في ذلك التهاب الكبد A وB وPCV

معايير الاستبعاد

مرضى DMD الذين لديهم أي طفرات تؤثر على: - الإكسونات من 1 إلى 17، (وأي طفرات تؤثر على الإكسونات الأخرى وفقًا لمتطلبات البلد والتي ستكون قابلة للتطبيق على هذا البلد المحدد) للمشاركين في الجزء الأول - التي تؤثر على الإكسونات 8 و/أو 9 (وأي طفرات تؤثر على الإكسونات الأخرى وفقًا لمتطلبات البلد والتي ستكون قابلة للتطبيق على هذا البلد المحدد) للمشاركين في الجزء الثاني
وجود الأجسام المضادة المعادلة ضد AAV8
اعتلال عضلة القلب بناءً على الفحص البدني/القلبي وتخطيط صدى القلب (أو التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب إذا كان متاحًا) مع نسبة الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أقل من 55% وتقصير جزئي (SF) أقل من 28%
أي مساعدة تنفسية مطلوبة بما في ذلك التهوية النهارية أو الليلية غير الغازية
عدم القدرة على إجراء اختبارات وظائف الجهاز التنفسي المقررة

جهات الاتصال والمواقع

جهة الاتصال

البريد الإلكتروني：[email protected]
هاتف: 0169472828

المواقع

تضم هذه الدراسة 12 موقعًا