RAG-18 المرحلة الأولى من التجربة السريرية لدوشين

لم يُقدَّم بعد

• وفقًا للمجلس الدولي لتنسيق المتطلبات الفنية للأدوية للاستخدام البشري - إرشادات الممارسة السريرية الجيدة (ICH-GCP) ومتطلبات مجلس المراجعة المحلي/الوطني و/أو المؤسسي (IRB)/لجنة الأخلاقيات المستقلة (IEC)، قام المشارك و/أو الوصي القانوني عليه بالتوقيع على نموذج الموافقة الخطية المستنيرة.
• القدرة على الخضوع للفحوصات التي يتطلبها بروتوكول الدراسة، مثل خزعة العضلات، والتصوير بالرنين المغناطيسي (MRI)، واختبارات الوظيفة الحركية والرئة.
• يجب أن تكون أي أدوية مصاحبة مرتبطة بالمرض متوافقة مع متطلبات الدراسة.

• العلاج المسبق لمرض الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، بغض النظر عما إذا كان الدواء مسوقًا أم لا.
• مؤشر كتلة الجسم (BMI) أكبر من 22 كجم/م2 أو وزن الجسم ≥ 50 كجم.
• غير قادر على إكمال اختبارات الوظائف الحركية التي يتطلبها البروتوكول، بما في ذلك: التقييم الإسعافي لنجم الشمال (NSAA)، ووقت الوقوف (TTSTAND)، وتسلق 4 درجات (4SCV)، واختبار المشي لمدة 6 دقائق (6MWT).
• وظيفة القلب عند الفحص ضمن النطاقات التالية:
• نسبة القذف القذفي للبطين الأيسر (LVEF) < 55% كما تم قياسها بواسطة الرنين المغناطيسي للقلب (CMR).
• تم تصحيح الفاصل الزمني QT باستخدام صيغة فريديريشيا (QTcF)> 450 مللي ثانية عند الفحص، أو لديه عوامل خطر إضافية لـ Torsades de Pointes.
• معلمات أمراض الدم والكهارل عند الفحص ضمن النطاقات التالية:
• الصفائح الدموية <100000/ميكروليتر.
• الهيموجلوبين <12 جم/ديسيلتر.
• عدد العدلات المطلق <1500/ميكروليتر.
• أي مستويات من الكالسيوم أو البوتاسيوم أو الصوديوم أو المغنيسيوم أو الفوسفور في الدم خارج النطاق المقبول سريريًا لمرضى ضمور العضلات الدوشيني (DMD).
• النسبة الدولية المعيارية (INR)، أو زمن البروثرومبين (PT)، أو وقت الثرومبوبلاستين الجزئي (PTT)، أو وقت الثرومبوبلاستين الجزئي المنشط (aPTT)، أو الفيبرينوجين خارج النطاق الطبيعي.
• تاريخ الحالات الطبية التي تؤثر على وظائف الكبد، مع مؤشرات غير طبيعية خلال 28 يومًا قبل الجرعة الأولى.
• وجود خلل شديد في القلب أو الكلى أو الجهاز التنفسي أو مضاعفات خطيرة أخرى.
• الحساسية تجاه دواء الدراسة أو أي من مكوناته، أو تجاه عوامل التباين في التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI).
• تلقي لقاح حي (مخفف) خلال 28 يومًا قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة.
• استخدام أي دواء بحثي آخر، سواء لعلاج DMD أم لا، من 28 يومًا قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة حتى نهاية الدراسة.
• أي سبب، في رأي الباحث، من شأنه أن يمنع المشارك من المشاركة الكاملة في الدراسة وإكمالها، بما في ذلك عدم القدرة على الامتثال لإجراءات الدراسة أو العلاج، وغيرها من الحالات الطبية أو الصحية العقلية ذات الصلة.
• وجود حالة مصاحبة شديدة أو مرض من شأنه، في رأي الباحث، أن يعرض المشارك لخطر لا داعي له أو يتعارض مع الدراسة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: الربو المستمر المعتدل أو الشديد المعروف، أو تاريخ الربو في العامين الماضيين، أو الربو غير المنضبط حاليًا من أي تصنيف (ملاحظة: يُسمح للمشاركين الذين يعانون من الربو المتقطع الخاضع للرقابة حاليًا أو الربو المستمر الخفيف الخاضع للرقابة بالتسجيل)؛ متطلبات العلاج بالأكسجين للحفاظ على تشبع الأكسجين في الدم بشكل كافٍ؛ تاريخ الإصابة بمرض الانسداد الرئوي المزمن (COPD) في غضون 6 أشهر قبل التوقيع على نموذج الموافقة المستنيرة (ICF).
• يعاني المشارك من مرض جهازي غير مستقر وفقًا لما يراه الباحث، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، الأمراض الكبدية أو الكلوية أو التنفسية أو الأيضية الشديدة التي تتطلب أدوية.
• أي سبب آخر غير محدد يرى الباحث أنه يجعل المشارك غير صالح للالتحاق.

لم يُقدَّم بعد