BBM-D101 العلاج الجيني المرحلة الأولى من التجربة السريرية

لم يُقدَّم بعد

• يفهم الوصي القانوني للموضوع بشكل كامل غرض الدراسة وطبيعتها وطرقها ومخاطرها المحتملة، ويوقع على نموذج موافقة خطية مستنيرة؛
• تشمل الدراسة ذكورًا متنقلين لا يقل عمرهم عن 4 سنوات وأقل من 8 سنوات (4 سنوات ≥ العمر أقل من 8 سنوات)؛
• لديك على الأقل واحدة من العلامات السريرية النموذجية التالية أو التشوهات المختبرية لـ DMD: ضعف العضلات القريبة، مشية متهادية، تضخم المعدة الكاذب، علامة جاور، لوح الكتف الجناحي؛
• إمكانية التعاون في اختبارات التقييم الحركي والتصوير بالرنين المغناطيسي وخزعة العضلات حسب متطلبات الدراسة.

• المستضد السطحي لالتهاب الكبد B (HBsAg) إيجابي، أو حمض الديوكسي ريبونوكلييك لفيروس التهاب الكبد B (HBV-DNA) ≥1000 وحدة / مل، أو حمض الريبونوكلييك لفيروس التهاب الكبد C (HCV-RNA) إيجابي أو فيروس نقص المناعة البشرية (HIV) إيجابي؛
• تلقي العلاج المضاد للفيروسات لالتهاب الكبد B، والتهاب الكبد C، وفيروس نقص المناعة البشرية، وما إلى ذلك؛
• الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) <50% أو ≥ وظيفة القلب من الدرجة الثالثة المحددة من قبل جمعية القلب في نيويورك (NYHA)؛
• مع عدم انتظام ضربات القلب الشديد أو المستمر وأمراض القلب الخلقية.
• يتغير العلاج الوقائي/علاج اعتلال عضلة القلب للموضوع خلال شهر واحد قبل بدء علاج الدراسة؛
• مع مرض الكبد الأساسي، مثل التشخيص السابق لارتفاع ضغط الدم البابي، أو تضخم الطحال، أو اعتلال الدماغ الكبدي، أو التليف الكبدي ≥ المرحلة 3؛ أو العقيدات، أو الخراجات التي تم العثور عليها بواسطة الموجات فوق الصوتية B في الماضي، أو ارتفاع بروتين ألفا في الاختبارات المعملية خلال فترة الفحص، وما إلى ذلك، ويحكم المحقق على أن هذه التشوهات ذات أهمية سريرية؛