INS1201 المرحلة الأولى من التجربة السريرية للعلاج الجيني

لم يُقدَّم بعد

• يجب أن يكون المشارك ذكرًا عند الولادة، وأن يكون عمره من 3 إلى أقل من 5 سنوات، شاملاً (الجزء 1) ومن 2 إلى أقل من 3 سنوات (الجزء 2)، في وقت قيام الممثل المعتمد قانونًا (LAR) بتوقيع نموذج الموافقة المستنيرة وتاريخه.
• متنقل - كما هو محدد على أنه القدرة على المشي لمسافة 10 أمتار على الأقل دون مساعدة (أي بدون مساعدة شخصية أو استخدام أي أجهزة مساعدة). ملاحظة: الأطفال الذين لم يطوروا بعد القدرة على المشي بحلول وقت الفحص (لأي سبب كان) لن يكونوا مؤهلين للدراسة.
• قادر على التعاون مع اختبار التقييم الحركي.
• حصل على التطعيمات الموصى بها لعمر المشارك ومرض DMD وفقًا لجدول تحصين الأطفال والمراهقين التابع لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها (CDC) حسب العمر، أو منظمة الصحة العالمية، أو توصية محلية تتضمن توصيات وإرشادات اللقاحات الصادرة عن اللجنة الاستشارية لممارسات التحصين (ACIP) للمرضى الذين يعانون من تغير الكفاءة المناعية.
• يُستثنى من ذلك لقاحات الأنفلونزا الموسمية ومرض فيروس كورونا 2019 (COVID-19)، حيث يتم تشجيع اتخاذ القرار المشترك مع طبيب المشارك.

• العلاج المسبق بالعلاج الجيني أو العلاج الخلوي في أي وقت.
• تخطي الإكسون القائم على قليل النوكليوتيد أو جزيء صغير يوقف علاجات تعزيز قراءة الكودون لمدة 6 أشهر على الأقل قبل التسجيل.
• إذا كان الجزء القذفي البطيني الأيسر أقل من 50% في فحص مخطط صدى القلب (ECHO) أو العلامات السريرية و/أو أعراض اعتلال عضلة القلب.
• لديه عدم انتظام ضربات القلب أو تشوهات كبيرة في الفاصل الزمني لتخطيط القلب الكهربائي (ECG).
• إجراء عملية جراحية كبرى خلال 3 أشهر قبل اليوم الأول أو إجراء عملية جراحية أو إجراءات مخطط لها من شأنها أن تتداخل مع إجراء الدراسة في أي وقت خلال هذه الدراسة.
• وجود أي مرض آخر ذو أهمية سريرية، بما في ذلك أمراض القلب، أو الرئة، أو الكبد، أو الكلى، أو أمراض الدم، أو الأمراض المناعية/الحساسية، أو الأمراض السلوكية، أو العدوى، أو الإصابات غير المعالجة، أو الأورام الخبيثة، أو الأمراض المصاحبة، أو الظروف المخففة، أو الحاجة إلى علاج دوائي مزمن، والتي، في رأي المحقق:
• يخلق مخاطر غير ضرورية لإجراء عملية نقل الجينات؛
• قد يضر بقدرة المشارك على الامتثال للاختبارات أو الإجراءات المطلوبة للبروتوكول؛ أو
• قد يضر برفاهية المشارك أو سلامته أو قابليته للتفسير السريري.
• لديه أدلة مصلية على الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية الحالي أو المزمن أو النشط أو التهاب الكبد C أو التهاب الكبد B.
• لديه علامات عدوى ذات أعراض هامة سريريًا (مثل عدوى الجهاز التنفسي العلوي والالتهاب الرئوي والتهاب الحويضة والكلية والتهاب السحايا) خلال 4 أسابيع قبل اليوم الأول.
• لديه موانع لإدارة تكنولوجيا المعلومات للمنتج أو للثقب القطني، مثل التشوهات التشريحية أو اضطرابات النزيف أو الحالات الطبية الأخرى (على سبيل المثال، السنسنة المشقوقة، التهاب السحايا، أو تشوهات تخثر كبيرة).
• يوضح التأخر أو الضعف المعرفي أو التنموي الذي قد يربك تقييم التطور الحركي في رأي الباحث.
• إجمالي عيار الأجسام المضادة لـ AAV9 في المصل أكبر من 1:50 كما هو محدد بواسطة ELISA خلال 14 يومًا من اليوم الأول.