المرحلة الرابعة من التجربة السريرية للكورتيكوستيرويد للرضع لدوشين

ستقوم هذه الدراسة السريرية بتقييم ما إذا كانت جرعة أقل من بريدنيزولون عن طريق الفم (5 ملغم / كغم / أسبوع) يمكن أن تحافظ على الوظيفة الحركية بشكل فعال مثل الجرعة الأعلى عند الرضع والصبيان الصغار المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (DMD)، الذين تتراوح أعمارهم بين 1 إلى 30 شهرًا. وسيقوم الباحثون بمتابعة المشاركين لمدة عامين، وتقييم التطور الحركي الإجمالي باستخدام اختبارات موحدة، بما في ذلك Bayley-4 وGRO. وستفحص الدراسة أيضًا ما إذا كانت الجرعة الأقل تقلل من الآثار الجانبية، وخاصة زيادة الوزن المفرطة.

العمر

0-3 سنوات

المرحلة

المرحلة 4

الراعي

Nationwide Children's Hospital

المنهج العلاجي

تقليل الالتهاب

متطلبات المتغير

تم إنشاء تشخيص سريري لمرض DMD وطفرة جين الدستروفين الموثقة التي تنبئ بالنمط الظاهري لـ DMD.

الجنس المؤهل

ذكر

المشي

قادر على المشي

بدء الدراسة (فعلي)

2021-04-30

الإكمال الأولي (متوقع)

2026-08

إكمال الدراسة (متوقع)

2026-12

التسجيل (متوقع)

26

البلدان

🇺🇸الولايات المتحدة