PBGENE-DMD المرحلة 1/2a من التجربة السريرية لدوشين (FUNCTION-DMD)

لم يُقدَّم بعد

• الذكور، من عمر 2 إلى 7 سنوات، شاملاً، في وقت الموافقة المستنيرة/الموافقة المستنيرة
• النمط الظاهري السريري يتوافق مع DMD في رأي الباحث
• القدرة على استكمال متطلبات تقييمات الاختبارات الحركية المناسبة للعمر.
• يجب على المشاركين الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى أقل من 4 سنوات وقت الفحص:
• أن تكون قادرًا على المشي لمسافة لا تقل عن 10 أمتار بشكل مستقل (بدون أجهزة مساعدة).
• أن تكون قادرًا على النهوض من الأرض دون مساعدة بدنية (يُسمح باستخدام مناورة جاورز).
• يجب على المشاركين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 7 سنوات وقت الفحص:
• أن تكون قادرًا على المشي لمسافة لا تقل عن 100 متر بشكل مستقل (بدون أجهزة مساعدة).
• احصل على مجموع نقاط NSAA بين 16 و29، ضمناً.
• تلقى المشارك التطعيمات الروتينية المناسبة لعمره في مرحلة الطفولة وفقًا لجدول التحصين الوطني الخاص بالبلد المحلي.
• أن يكون والد (والدي) المشارك/LAR (أولياء الأمور) مستعدين وقادرين على تقديم موافقة خطية مستنيرة قبل بدء أي إجراءات خاصة بالمحاكمة؛ حيثما ينطبق ذلك، يجب على المشارك تقديم موافقة كتابية أو شفهية وفقًا للوائح المحلية.
• يكون المشارك وأولياء أمورهم/LAR (أولياء الأمور) على استعداد للمشاركة في دراسة LTFU بعد الانتهاء من هذه التجربة.

• العلاج المسبق بأي علاج جيني، أو علاج تحرير الجينات، أو العلاج القائم على الخلايا في أي وقت.
• تلقي أي دواء تجريبي أو علاج تجريبي خلال 6 أشهر قبل اليوم الأول.
• الاستخدام المسبق أو المستمر لأي منتج مصمم لزيادة تعبير الدستروفين، أو البحثي، أو غير ذلك، بما في ذلك علاجات تخطي الإكسون، في غضون 6 أشهر من جرعة اليوم الأول المقررة أو عدم القدرة أو عدم الرغبة في الامتناع عن بدء أو استئناف هذه العلاجات لمدة 5 سنوات على الأقل بعد إدارة العلاج الجيني.
• الاستخدام المستمر المسبق لأي منتج مصمم لزيادة تعبير الدستروفين، أو البحثي، أو غير ذلك، بما في ذلك علاجات تخطي الإكسون، خلال 6 أشهر من جرعة اليوم الأول المقررة.
• التسجيل المتزامن في تجربة سريرية أخرى، ما لم تكن مراقبة (غير تدخلية).
• اختبار إيجابي للأجسام المضادة لـ AAV9
• أن يكون لدى المشارك أي حالة من شأنها أن تمنع العلاج باستخدام كبت المناعة.
• المشاركون الذين لديهم طفرات مسببة للأمراض في الإكسونات 1-44 و/أو الإكسونات 56-79.
• دليل على اعتلال عضلة القلب أو خلل وظيفي مهم في البطين الأيسر، والذي يُعرف بأنه LVEF أقل من 50% في فحص مخطط صدى القلب.

• الاسم：Precision BioSciences Clin Ops
• هاتف: (800) 593-0346
• البريد الإلكتروني：[email protected]