PBGENE-DMD المرحلة 1/2a من التجربة السريرية لدوشين (FUNCTION-DMD)
حول هذه الدراسة
تقوم شركة Precision BioSciences بتقييم PBGENE-DMD، وهو علاج تجريبي لتحرير الجينات للذكور المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (DMD) الذين قد تكون طفراتهم قابلة للعلاج عن طريق استئصال الإكسونات 45-55. ستقوم تجربة المرحلة 1/2 أ بتقييم السلامة والتحمل والفعالية الأولية لجرعة وريدية واحدة مصممة لتصحيح الخلل الجيني الأساسي. سيتلقى ما يصل إلى 18 مشاركًا العلاج جنبًا إلى جنب مع العلاج المناعي قصير المدى لتقليل التفاعلات المناعية المحتملة، مع متابعة تستمر حوالي 130 أسبوعًا.
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 2-7 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- Precision BioSciences
- المنهج العلاجي
- تحرير الجينات
- متطلبات المتغير
- تشخيص DMD الجزيئي المؤكد (طفرة DMD متضمنة بالكامل بين الإكسونات 45 إلى 55 [شاملة])
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2026-04-24
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-11
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2029-12
- التسجيل (متوقع)
- 18
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
لم يُقدَّم بعد
معايير الإدراج
- الذكور، من عمر 2 إلى 7 سنوات، شاملاً، في وقت الموافقة المستنيرة/الموافقة المستنيرة
- النمط الظاهري السريري يتوافق مع DMD في رأي الباحث
- القدرة على استكمال متطلبات تقييمات الاختبارات الحركية المناسبة للعمر.
- يجب على المشاركين الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى أقل من 4 سنوات وقت الفحص:
- أن تكون قادرًا على المشي لمسافة لا تقل عن 10 أمتار بشكل مستقل (بدون أجهزة مساعدة).
- أن تكون قادرًا على النهوض من الأرض دون مساعدة بدنية (يُسمح باستخدام مناورة جاورز).
- يجب على المشاركين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 7 سنوات وقت الفحص:
- أن تكون قادرًا على المشي لمسافة لا تقل عن 100 متر بشكل مستقل (بدون أجهزة مساعدة).
- احصل على مجموع نقاط NSAA بين 16 و29، ضمناً.
- تلقى المشارك التطعيمات الروتينية المناسبة لعمره في مرحلة الطفولة وفقًا لجدول التحصين الوطني الخاص بالبلد المحلي.
- أن يكون والد (والدي) المشارك/LAR (أولياء الأمور) مستعدين وقادرين على تقديم موافقة خطية مستنيرة قبل بدء أي إجراءات خاصة بالمحاكمة؛ حيثما ينطبق ذلك، يجب على المشارك تقديم موافقة كتابية أو شفهية وفقًا للوائح المحلية.
- يكون المشارك وأولياء أمورهم/LAR (أولياء الأمور) على استعداد للمشاركة في دراسة LTFU بعد الانتهاء من هذه التجربة.
معايير الاستبعاد
- العلاج المسبق بأي علاج جيني، أو علاج تحرير الجينات، أو العلاج القائم على الخلايا في أي وقت.
- تلقي أي دواء تجريبي أو علاج تجريبي خلال 6 أشهر قبل اليوم الأول.
- الاستخدام المسبق أو المستمر لأي منتج مصمم لزيادة تعبير الدستروفين، أو البحثي، أو غير ذلك، بما في ذلك علاجات تخطي الإكسون، في غضون 6 أشهر من جرعة اليوم الأول المقررة أو عدم القدرة أو عدم الرغبة في الامتناع عن بدء أو استئناف هذه العلاجات لمدة 5 سنوات على الأقل بعد إدارة العلاج الجيني.
- الاستخدام المستمر المسبق لأي منتج مصمم لزيادة تعبير الدستروفين، أو البحثي، أو غير ذلك، بما في ذلك علاجات تخطي الإكسون، خلال 6 أشهر من جرعة اليوم الأول المقررة.
- التسجيل المتزامن في تجربة سريرية أخرى، ما لم تكن مراقبة (غير تدخلية).
- اختبار إيجابي للأجسام المضادة لـ AAV9
- أن يكون لدى المشارك أي حالة من شأنها أن تمنع العلاج باستخدام كبت المناعة.
- المشاركون الذين لديهم طفرات مسببة للأمراض في الإكسونات 1-44 و/أو الإكسونات 56-79.
- دليل على اعتلال عضلة القلب أو خلل وظيفي مهم في البطين الأيسر، والذي يُعرف بأنه LVEF أقل من 50% في فحص مخطط صدى القلب.
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：Precision BioSciences Clin Ops
- هاتف: (800) 593-0346
- البريد الإلكتروني：[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 2 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
يجري التجنيد
Arkansas Children's Hospital
جهة الاتصال: Kristin MacLean
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 501-364-2079
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
يجري التجنيد
Washington University School of Medicine
جهة الاتصال: Natalie Goedeker
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 314-362-4919
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07429240استكشاف المزيد من الدراسات
موضوعات مرتبطة بهذه الدراسة
عمليات البحث الشائعة:
هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.