NS Pharma Exon 50 Skippingالمرحلة 1/2 من التجربة السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-15 سنة
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- NS Pharma
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- تم تأكيد حذف DMD exon في جين الدستروفين الذي يمكن تخطيه exon 50 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-09-18
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2028-03
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2028-03
- التسجيل (متوقع)
- 20
- البلدان
- الولايات المتحدةكندااليابانكوريا الجنوبيةتركيا
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
جرعة ثابتة من الجلوكورتيكويد لمدة 3 أشهر على الأقل ومن المتوقع أن تظل الجرعة على جرعة ثابتة طوال مدة الدراسة.
معايير الإدراج
- الذكور ≥ 4 سنوات وأقل من 16 سنة؛
- القدرة على المشي بشكل مستقل دون أجهزة مساعدة؛
- القدرة على إكمال TTSTAND دون مساعدة في أقل من 20 ثانية؛
معايير الاستبعاد
- دليل على أعراض اعتلال عضلة القلب.
- العلاج الحالي أو السابق بالستيرويدات الابتنائية (مثل أوكسيندولون، أو أوكساندرولون) أو المنتجات التي تحتوي على ريسفيراترول أو أدينوسين ثلاثي الفوسفات خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة؛
- تتناول حاليًا دواءً تجريبيًا آخر أو تناولت دواءً تجريبيًا آخر خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة؛
- الجراحة خلال الأشهر الثلاثة السابقة للجرعة الأولى من دواء الدراسة أو المخطط لها خلال مدة الدراسة؛
- بعد تناول أي علاج جيني.
- قد يتم تطبيق معايير الاستبعاد الأخرى.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
- الاسم：معلومات تجريبية
- رقم الهاتف：1-866-677-6276
- البريد الإلكتروني：محاكمة[email protected]
المواقع
تضم هذه الدراسة 19 موقعًا
United States
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
مواقع Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
مواقع Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
مواقع British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
مواقع Ontario
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
مواقع Gifu
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
مواقع Hyōgo
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
مواقع Miyagi
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
مواقع Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
مواقع Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
مواقع Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06053814هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.