NS Pharma Exon 50 Skippingالمرحلة 1/2 من التجربة السريرية

نشط، بدون تجنيدالمرحلة 1/2تخطي الإكسون

العمر: 4-15 سنة
المرحلة: المرحلة 1/2
الراعي: NS Pharma
المنهج العلاجي: تخطي الإكسون
متطلبات المتغير: تم تأكيد حذف DMD exon في جين الدستروفين الذي يمكن تخطيه exon 50 لاستعادة إطار قراءة الدستروفين mRNA.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-09-18
الإكمال الأولي (متوقع): 2028-03
إكمال الدراسة (متوقع): 2028-03
التسجيل (متوقع): 20
البلدان: الولايات المتحدةكندااليابانكوريا الجنوبيةتركيا

جرعة ثابتة من الجلوكورتيكويد لمدة 3 أشهر على الأقل ومن المتوقع أن تظل الجرعة على جرعة ثابتة طوال مدة الدراسة.

دليل على أعراض اعتلال عضلة القلب.
العلاج الحالي أو السابق بالستيرويدات الابتنائية (مثل أوكسيندولون، أو أوكساندرولون) أو المنتجات التي تحتوي على ريسفيراترول أو أدينوسين ثلاثي الفوسفات خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة؛
تتناول حاليًا دواءً تجريبيًا آخر أو تناولت دواءً تجريبيًا آخر خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة؛
الجراحة خلال الأشهر الثلاثة السابقة للجرعة الأولى من دواء الدراسة أو المخطط لها خلال مدة الدراسة؛
بعد تناول أي علاج جيني.
قد يتم تطبيق معايير الاستبعاد الأخرى.

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة