إليفيديس ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك إنديفور المرحلة الأولى من التجربة السريرية

الأفواج 1 و 2 و 3 و 5 و 7 و 8 فقط: جرعة ثابتة مكافئة للجلوكوكورتيكويدات عن طريق الفم لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن) طوال السنة الأولى من الدراسة.

• بالنسبة للمجموعات 1-8: لديه تشخيص نهائي لمرض DMD بناءً على النتائج السريرية الموثقة والاختبارات الجينية السابقة.
• الفوج 8: غير متنقل وفقًا للمعايير المحددة للبروتوكول في وقت الفحص، وله درجة عنصر إدخال أداء الطرف العلوي (PUL) ≥3 في زيارة الفحص ولديه مجموع نقاط PUL يبلغ ≥20 و40 في وقت الفحص.
• الأفواج 1 و 2 و 3 و 5 و 7 و 8 فقط: جرعة ثابتة مكافئة للجلوكوكورتيكويدات عن طريق الفم لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص ومن المتوقع أن تظل الجرعة ثابتة (باستثناء التعديلات لاستيعاب التغيرات في الوزن) طوال السنة الأولى من الدراسة.
• الفوج 1: متنقل، ويتراوح عمره بين 4 إلى أقل من 8 سنوات وقت الفحص.
• الفوج 2: متنقل، ويتراوح عمره بين 8 إلى أقل من 18 عامًا وقت الفحص.
• الفوج 3: غير متنقل حسب المعايير المحددة للبروتوكول في وقت الفحص.
• الفوج 4: متنقل ويتراوح عمره بين 3 إلى أقل من 4 سنوات وقت الفحص.
• الفوج 5 أ: متنقل ويبلغ عمره من 4 إلى أقل من 9 سنوات مع وقت للارتفاع من الأرض ≥7 ثوانٍ في زيارة الفحص.
• الفوج 5 ب: غير متنقل حسب المعايير المحددة للبروتوكول في وقت الفحص.
• الفوج 6: متنقل، ويبلغ عمره من 2 إلى أقل من 3 سنوات وقت الفحص.
• الفوج 7: غير متنقل حسب المعايير المحددة للبروتوكول في وقت الفحص.
• المجموعة 4 و 6: لا يحتاجون بعد إلى استخدام المنشطات المزمنة لعلاج DMD، في رأي المحقق، ولا يتلقون المنشطات في وقت الفحص.
• تختلف معايير إدراج الطفرة الجينية حسب المجموعة.

• المجموعة 8: أي عوامل مربكة من شأنها أن تمنع استخدام سيروليموس عن طريق الفم بما في ذلك فرط الحساسية المعروفة لسيروليموس أو أي من سواغاته.
• لديه مرض مصاحب، وأمراض المناعة الذاتية، والعلاج الدوائي المزمن، و/أو التأخر/الضعف المعرفي الذي يرى الباحث أنه يخلق مخاطر غير ضرورية لنقل الجينات.
• التعرض للعلاج الجيني أو الأدوية الاستقصائية أو أي علاج مصمم لزيادة تعبير الديستروفين ضمن الحدود الزمنية المحددة في البروتوكول.
• خلل في التقييمات التشخيصية المحددة بالبروتوكول أو الاختبارات المعملية.