العودة إلى جميع التجارب
GenAssist Therapeutics GEN6050X Exon 50 تخطي الدواء المرحلة الأولى من التجربة السريرية
نشط، بدون تجنيدالمرحلة 1 المبكرةتخطي الإكسون
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-10 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 1 المبكرة
- الراعي
- GenAssist Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- المرضى الذين يعانون من أنواع حذف جين إكسون DMD المؤكدة عن طريق التشخيص الجزيئي: 8-49، 20-49، 22-49، 51، 51-53، 51-55، 51-57، 51-59، 51-60، 51-67، 51-69، 51-75 أو 51-78 والطفرات الأخرى القابلة للإكسون 50 تخطي.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-07-05
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2025-12
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-12
- التسجيل (متوقع)
- 3
- البلدان
- الصين
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
تلقي الجلايكورتيكويدات لمدة 6 أشهر وجرعة يومية ثابتة لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل دخول الدراسة
معايير الإدراج
- يتمكن المشارك من المشي بشكل مستقل ويكمل اختبار المشي لمسافة 10 أمتار دون مساعدة.
- يستطيع المشارك إكمال الوقت للوقوف من وضعية الاستلقاء بشكل مستقل في أقل من 30 ثانية.
- أن يكون المشارك قادراً على التعاون في اختبار التقييم الحركي.
- القدرة على تحمل خزعات العضلات تحت التخدير دون موانع لهذه الإجراءات.
معايير الاستبعاد
- يكون المشاركون في الفترة النشطة للعدوى الفيروسية، بما في ذلك العدوى مثل فيروس TORCH، وفيروس Epstein-Barr(EB)، وفيروس المتلازمة التنفسية الحادة الوخيمة التاجية 2 (SARS-COV-2).
- تلقيت لقاحًا حيًا مخففًا خلال 3 أشهر قبل تلقي GEN6050X، أو تعرضت للقاح الأنفلونزا (أو أي لقاح معطل آخر) في غضون 30 يومًا قبل تلقي GEN6050X، أو تلقيت علاجًا جهازيًا مضادًا للفيروسات و/أو مضادًا للعدوى و/أو مضاد للفيروسات.
- وجدت الاختبارات المصلية فيروس نقص المناعة البشرية وفيروس التهاب الكبد الوبائي (HBV) وفيروس التهاب الكبد الوبائي (HCV) والعدوى بمرض الزهري.
- العدوى الشديدة (مثل الالتهاب الرئوي أو التهاب الحويضة والكلية أو التهاب السحايا) خلال 4 أسابيع قبل تلقي العلاج الجيني.
- مع ظهور أعراض واضحة لاعتلال عضلة القلب، يُظهر تخطيط صدى القلب أن نسبة الكسر القذفي للبطين الأيسر أقل من 40%.
- الحاجة إلى دعم مساعد مستمر أو متقطع من جهاز التنفس الصناعي.
- تم تشخيصه بمرض المناعة الذاتية أو تلقي العلاج ذي الصلة لأمراض المناعة الذاتية.
- المؤشرات التالية غير طبيعية في الاختبارات البيوكيميائية المعملية:
- γ-glutamyl transpeptidase (GGT) أعلى من الحد الأعلى بمقدار ضعفين وإجمالي البيليروبين أعلى من 1.5 مرة من الحد الأعلى، سيستاتين C (cystatin C)> 1.27 مجم / لتر، الهيموجلوبين (Hgb) أقل من 100 أو> 200 جم / لتر؛ الكريات البيض (WBC) > 18.5×10^9/لتر أو الصفائح الدموية ≥ 125×10^9/لتر.
- عيار الجسم المضاد المعادل لـ AAV9 الذي يتم تحديده بواسطة اختبار تثبيط الخلايا > 1:50.
- تلقى المرضى أي علاج جيني (على سبيل المثال، العلاج الجيني للفيروس المرتبط بالفيروس الغدي (AAV)، أو العلاج بالخلايا (على سبيل المثال، زرع الخلايا الجذعية)، أو التحرير في الجسم الحي، أو علاج التحرير خارج الجسم الحي (على سبيل المثال، CRISPR-Cas9، TALEN) في الماضي.
- لدى المشارك أي موانع للعلاج المثبط للمناعة.
- لديه حالة طبية أو ظرف مخفف، في رأي الباحث الرئيسي، غير مناسب للمشاركة في التجربة السريرية.
- لا ترغب الأسرة في الكشف عن مشاركة المريض في الدراسة للطبيب المعالج ومقدمي الخدمات الطبية الآخرين.
معلومات الاتصال
يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة
لم يُقدَّم بعد
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06392724هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.