Entrada Therapeutics Exon 45 SkippingELEVATE-45 المرحلة 1/2 من التجربة السريرية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-20 سنة
- المرحلة
- المرحلة 1/2
- الراعي
- Entrada Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تخطي الإكسون
- متطلبات المتغير
- التشخيص الوراثي لـ DMD والمتغير المرضي المؤكد في جين الدستروفين القابل لتخطي exon 45 كما تمت مراجعته بواسطة مستشار وراثي مركزي.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2025-08-30
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-03-01
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2029-03-01
- التسجيل (متوقع)
- 24
- البلدان
- بلجيكاإيطالياهولنداإسبانياالمملكة المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
لم يُقدَّم بعد
معايير الإدراج
- تم تعيين ذكر عند الولادة بعلامات سريرية متوافقة مع الحثل العضلي الدوشيني كما يحدده الباحث.
- الجزء أ: من 4 إلى 20 سنة شاملاً.
- الحالة الإسعافية الجزء أ: دخول متنقل مع أداء الطرف العلوي v2.0 (PUL 2.0) وفقًا للبروتوكول عند الفحص.
- العضلات الكافية للحصول على خزعة الأنسجة حسب تقييم الباحث.
- تنطبق معايير أخرى محددة بواسطة البروتوكول.
معايير الاستبعاد
- أي حالة طبية مصاحبة كبيرة قد تتداخل مع القدرة على الامتثال لمتطلبات البروتوكول.
- يعاني من مرض حاد خلال 4 أسابيع قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة مما قد يتداخل مع قياسات الدراسة أو يعرض سلامة المشارك للخطر.
- استخدام الأدوية التالية:
- العلاج السابق أو الحالي مع أي علاج بتخطي إكسون خلال الـ 12 شهرًا السابقة
- العلاج السابق أو الحالي مع أي علاج جيني
- استخدام مضادات التخثر أو مضادات التخثر أو مضادات الصفائح الدموية لمدة 30 يومًا قبل الفحص وحتى نهاية الدراسة
- استخدام مثبطات المناعة (بخلاف الكورتيكوستيرويدات الجهازية أو الفموية لحالة DMD) من 30 يومًا قبل الفحص وحتى نهاية الدراسة.
- العلاج باستخدام مثبط هيستون دياسيتيلاز (HDAC)، بما في ذلك (على سبيل المثال لا الحصر) جيفينوستات من 30 يومًا قبل الفحص حتى نهاية الدراسة
- تشوهات المختبر.
- الاعتماد على جهاز التنفس الصناعي أثناء النهار أو أي استخدام للتهوية الميكانيكية الغازية عن طريق ثقب القصبة الهوائية.
- تم تقييم قراءة مخطط كهربية القلب (ECG) غير الطبيعية على أنها ذات أهمية سريرية من قبل الباحث، و/أو فاصل QT مع طريقة تصحيح فريديريشيا (QTcF)> 450 ميللي ثانية عند الفحص أو قبل الجرعة الأولى من دواء الدراسة في اليوم الأول.
- تلقى أي دواء تجريبي أو بحثي، وما إلى ذلك خلال 3 أشهر قبل الجرعة الأولى أو خلال 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول).
- تنطبق معايير أخرى محددة بواسطة البروتوكول.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 15 موقعًا
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
يجري التجنيد
University Hospital Gent
جهة الاتصال: Nicolas Deconinck
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
يجري التجنيد
UZ Leuven
جهة الاتصال: Liesbeth De Waele
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
يجري التجنيد
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
جهة الاتصال: Aurore Daron
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +3243218515
Italy
Milan, Italy, 20132
يجري التجنيد
IRCCS Ospedale San Raffaele
جهة الاتصال: Stefano Previtali
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 0226435080
Rome, Italy, 00165
يجري التجنيد
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
جهة الاتصال: Adele D'Amico
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +393888449868
Rome, Italy, 00168
يجري التجنيد
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
جهة الاتصال: Eugenio Maria Mercuri
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 06 3015 4860
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
يجري التجنيد
Leids Universitair Medisch Centrum
جهة الاتصال: Erik Niks
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +31 (0)71 5262197
Nijmegen, Netherlands, 6525 GA
يجري التجنيد
Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
جهة الاتصال: Jan Groothuis
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +31 (0)243614892
Spain
Barcelona, Spain, 08035
يجري التجنيد
Hospital Universitario Vall d'Hebron
جهة الاتصال: David Gomez Andres
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
يجري التجنيد
Hospital Sant Joan de Deu
جهة الاتصال: Andres Nascimento
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
يجري التجنيد
Leeds General Infirmary
جهة الاتصال: Cristina Martos Lozano
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
يجري التجنيد
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
جهة الاتصال: Rajesh Madhu
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
يجري التجنيد
Great Ormond Street Hospital for Children
جهة الاتصال: Giovanni Baranello
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 0039 02074059200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
لم يبدأ التجنيد بعد
Royal Manchester Children's Hospital
جهة الاتصال: Gary McCullagh
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: +44 161 701 2346
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
يجري التجنيد
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
جهة الاتصال: Laurent Servais
البريد الإلكتروني للاتصال: [email protected]
هاتف الاتصال: 07423213373
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT07038824هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.