تجربة Elevidys Endure السريرية الرصدية
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4 سنوات فما فوق
- المرحلة
- رصدي
- الراعي
- Sarepta Therapeutics
- المنهج العلاجي
- العلاج الجيني
- متطلبات المتغير
- لديه تشخيص سريري ثابت لمرض DMD بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبارات الجينية التأكيدية المسبقة باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر وغير قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-02-07
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2029-12-31
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2038-12-31
- التسجيل (متوقع)
- 500
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
يتلقى حاليًا أو تم وصفه لبدء العلاج بالجلوكوكورتيكويد المزمن في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية.
معايير الإدراج
- بالنسبة للمشاركين المعالجين بـ ELEVIDYS (الأفواج 1 أ، و1 ب، و1 ج):
- لا يقل عمره عن 4 سنوات في وقت التسريب
- إما: أ) سيبدأ أو بدأ استخدام ELEVIDYS خلال آخر 30 يومًا في الممارسة السريرية الروتينية في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية، أو ب) تم إعطاء ELEVIDYS في الممارسة السريرية الروتينية ولديه الحد الأدنى من مجموعة البيانات المطلوبة للدخول في الدراسة الرصدية وفقًا لموافقة الراعي
- بالنسبة لمقارنات معايير الرعاية (الفوج 2):
- أن يكون عمره 4 سنوات على الأقل وقت التسجيل
- لم يتعرض للعلاج الجيني DMD في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية
معايير الاستبعاد
- لديه أي حذف لإكسون 8 و/أو إكسون 9 في جين DMD.
- يشارك حاليًا في أي دراسة تدخلية لمرض DMD في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية.
- لديه أي تعرض سابق للعلاج الجيني DMD بخلاف ذلك الموصوف للفوج 1c (مجموعة ELEVIDYS المعالجة بأثر رجعي).
- لديه حالة طبية أو ظروف محيرة (على سبيل المثال، تقييد صادم سابق للحركة أو اعتلال سلوكي كبير) والتي، في رأي المحقق، قد تؤثر على:
- قدرة المشارك على الالتزام بالإجراءات المطلوبة للبروتوكول،
- رفاهية المشارك أو سلامته و/أو
- التفسير السريري للبيانات التي تم جمعها من المشارك.
- قد يتم تطبيق معايير التضمين/الاستبعاد الأخرى.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
المواقع
تضم هذه الدراسة 25 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
مواقع Connecticut
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
مواقع District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
مواقع Florida
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
مواقع Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
مواقع Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
مواقع Michigan
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
مواقع North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
مواقع Ohio
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
مواقع Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
مواقع Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
مواقع Tennessee
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
مواقع Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
مواقع Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
مواقع Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
مواقع Wisconsin
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06270719هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.