تجربة Elevidys Endure السريرية الرصدية

التسجيل بالدعوةرصديالعلاج الجيني

العمر: 4 سنوات فما فوق
المرحلة: رصدي
الراعي: Sarepta Therapeutics
المنهج العلاجي: العلاج الجيني
متطلبات المتغير: لديه تشخيص سريري ثابت لمرض DMD بناءً على توثيق النتائج السريرية والاختبارات الجينية التأكيدية المسبقة باستخدام اختبار جيني تشخيصي سريري.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر وغير قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-02-07
الإكمال الأولي (متوقع): 2029-12-31
إكمال الدراسة (متوقع): 2038-12-31
التسجيل (متوقع): 500
البلدان: الولايات المتحدة

يتلقى حاليًا أو تم وصفه لبدء العلاج بالجلوكوكورتيكويد المزمن في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية.

بالنسبة للمشاركين المعالجين بـ ELEVIDYS (الأفواج 1 أ، و1 ب، و1 ج):
لا يقل عمره عن 4 سنوات في وقت التسريب
إما: أ) سيبدأ أو بدأ استخدام ELEVIDYS خلال آخر 30 يومًا في الممارسة السريرية الروتينية في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية، أو ب) تم إعطاء ELEVIDYS في الممارسة السريرية الروتينية ولديه الحد الأدنى من مجموعة البيانات المطلوبة للدخول في الدراسة الرصدية وفقًا لموافقة الراعي
بالنسبة لمقارنات معايير الرعاية (الفوج 2):
أن يكون عمره 4 سنوات على الأقل وقت التسجيل
لم يتعرض للعلاج الجيني DMD في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية

لديه أي حذف لإكسون 8 و/أو إكسون 9 في جين DMD.
يشارك حاليًا في أي دراسة تدخلية لمرض DMD في وقت التسجيل في هذه الدراسة الرصدية.
لديه أي تعرض سابق للعلاج الجيني DMD بخلاف ذلك الموصوف للفوج 1c (مجموعة ELEVIDYS المعالجة بأثر رجعي).
لديه حالة طبية أو ظروف محيرة (على سبيل المثال، تقييد صادم سابق للحركة أو اعتلال سلوكي كبير) والتي، في رأي المحقق، قد تؤثر على:
قدرة المشارك على الالتزام بالإجراءات المطلوبة للبروتوكول،
رفاهية المشارك أو سلامته و/أو
التفسير السريري للبيانات التي تم جمعها من المشارك.
قد يتم تطبيق معايير التضمين/الاستبعاد الأخرى.

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة