Sevasemten (EDG-5506) المرحلة الثانية من التجربة السريرية لدوشين

نشط، بدون تجنيدالمرحلة 2تحسين نمو العضلات وحمايتها

العمر: 4-9 سنوات
المرحلة: المرحلة 2
الراعي: Edgewise Therapeutics
المنهج العلاجي: تحسين نمو العضلات وحمايتها
متطلبات المتغير: طفرة موثقة على جين DMD والنمط الظاهري تتوافق مع الحثل العضلي الدوشيني.
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2022-10-24
الإكمال الأولي (متوقع): 2027-01
إكمال الدراسة (متوقع): 2027-01
التسجيل (متوقع): 76
البلدان: الولايات المتحدة

من 4 إلى 9 سنوات على جرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويدات لمدة لا تقل عن 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.
من 4 إلى 7 سنوات لا يتناول الكورتيكوستيرويدات خلال 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.

قادر على إكمال الوقوف من الاستلقاء في ≥ 10 ثوانٍ وقادر على أداء صعود 4 درجات في أقل من 10 ثوانٍ في زيارة العرض.
وزن الجسم أكبر أو يساوي 15 كجم عند زيارة الفحص.

التاريخ الطبي أو الفحص البدني المهم سريريًا/النتيجة المخبرية التي، في رأي المحقق، من شأنها أن تجعل المشارك غير مناسب للدراسة. وهذا يشمل الوصول الوريدي الذي سيكون من الصعب جدًا تسهيل إجراء اختبارات الدم المتكررة.
قدرة حيوية قسرية <60% متوقعة في زيارة الفحص للمشاركين الذين تزيد أعمارهم عن 8 سنوات في الفحص.
يُظهر تخطيط صدى القلب قذف البطين الأيسر <45% في زيارة الفحص.
استلام الدواء التجريبي خلال 30 يومًا أو 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول) من زيارة الفحص في هذه الدراسة.
تلقي جرعة ثابتة من علاج تخطي الإكسون المعتمد مع مدة علاج تقل عن سنة واحدة قبل زيارة الفحص.

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة