Sevasemten (EDG-5506) المرحلة الثانية من التجربة السريرية لدوشين
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 4-9 سنوات
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- Edgewise Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تحسين نمو العضلات وحمايتها
- متطلبات المتغير
- طفرة موثقة على جين DMD والنمط الظاهري تتوافق مع الحثل العضلي الدوشيني.
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2022-10-24
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-01
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-01
- التسجيل (متوقع)
- 76
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
- من 4 إلى 9 سنوات على جرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويدات لمدة لا تقل عن 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.
- من 4 إلى 7 سنوات لا يتناول الكورتيكوستيرويدات خلال 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.
معايير الإدراج
- قادر على إكمال الوقوف من الاستلقاء في ≥ 10 ثوانٍ وقادر على أداء صعود 4 درجات في أقل من 10 ثوانٍ في زيارة العرض.
- وزن الجسم أكبر أو يساوي 15 كجم عند زيارة الفحص.
معايير الاستبعاد
- التاريخ الطبي أو الفحص البدني المهم سريريًا/النتيجة المخبرية التي، في رأي المحقق، من شأنها أن تجعل المشارك غير مناسب للدراسة. وهذا يشمل الوصول الوريدي الذي سيكون من الصعب جدًا تسهيل إجراء اختبارات الدم المتكررة.
- قدرة حيوية قسرية <60% متوقعة في زيارة الفحص للمشاركين الذين تزيد أعمارهم عن 8 سنوات في الفحص.
- يُظهر تخطيط صدى القلب قذف البطين الأيسر <45% في زيارة الفحص.
- استلام الدواء التجريبي خلال 30 يومًا أو 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول) من زيارة الفحص في هذه الدراسة.
- تلقي جرعة ثابتة من علاج تخطي الإكسون المعتمد مع مدة علاج تقل عن سنة واحدة قبل زيارة الفحص.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 14 موقعًا
United States
مواقع Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
مواقع Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
مواقع Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
مواقع Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
مواقع Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
مواقع Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
مواقع Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
مواقع Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
مواقع Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
مواقع Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT05540860هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.