العودة إلى جميع التجارب
Sevasemten (EDG-5506) تجربة FOX السريرية لدوشين بعد العلاج الجيني
نشط، بدون تجنيدالمرحلة 2تحسين نمو العضلات وحمايتها
نظرة عامة على الدراسة
- العمر
- 6-17 سنة
- المرحلة
- المرحلة 2
- الراعي
- Edgewise Therapeutics
- المنهج العلاجي
- تحسين نمو العضلات وحمايتها
- متطلبات المتغير
- تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 17 عامًا مع طفرة موثقة في جين DMD والنمط الظاهري المتوافق مع DMD. الاستلام المسبق للعلاج الجيني القائم على AAV (≥ سنتين بعد الاستلام الموثق لإدارة العلاج الجيني أو ≥ 3 سنوات بعد التوزيع العشوائي في دراسة عشوائية).
- الجنس المؤهل
- ذكر
- المشي
- قادر على المشي
- بدء الدراسة (فعلي)
- 2024-03-22
- الإكمال الأولي (متوقع)
- 2027-03
- إكمال الدراسة (متوقع)
- 2027-03
- التسجيل (متوقع)
- 43
- البلدان
- الولايات المتحدة
متطلبات ومعايير الدراسة
استخدام الستيرويدات
العلاج بجرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويدات لمدة لا تقل عن 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.
معايير الإدراج
- قادر على إكمال الوقوف من الاستلقاء في أقل من 8 ثوانٍ في زيارة الفحص وقادر على أداء صعود 4 درجات في أقل من 10 ثوانٍ في زيارة الفحص.
- وزن الجسم ≥ 15 كجم عند زيارة الفحص.
معايير الاستبعاد
- التاريخ الطبي أو الفحص البدني المهم سريريًا/النتيجة المخبرية التي، في رأي المحقق، من شأنها أن تجعل المشارك غير مناسب للدراسة. وهذا يشمل الوصول الوريدي الذي سيكون من الصعب للغاية تسهيل أخذ عينات الدم المتكررة.
- زيارة فحص تخطيط صدى القلب تظهر نسبة الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أقل من 40%.
- استلام دواء بحثي (بخلاف العلاج الجيني القائم على AAV وفقًا لمعايير الاشتمال) خلال 30 يومًا أو 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول) من زيارة الفحص في هذه الدراسة.
- تلقي علاج تخطي exon في غضون 6 أشهر قبل زيارة الفحص.
جهات الاتصال والمواقع
جهات الاتصال والمواقع
جهة الاتصال
لم يُقدَّم بعد
المواقع
تضم هذه الدراسة 7 موقعًا
United States
مواقع California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
مواقع Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
مواقع Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
مواقع Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
مواقع North Carolina
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
مواقع Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
سجل التجارب السريرية
NCT ID
NCT06100887هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.