Sevasemten (EDG-5506) تجربة FOX السريرية لدوشين بعد العلاج الجيني

نشط، بدون تجنيدالمرحلة 2تحسين نمو العضلات وحمايتها

العمر: 6-17 سنة
المرحلة: المرحلة 2
الراعي: Edgewise Therapeutics
المنهج العلاجي: تحسين نمو العضلات وحمايتها
متطلبات المتغير: تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 17 عامًا مع طفرة موثقة في جين DMD والنمط الظاهري المتوافق مع DMD. الاستلام المسبق للعلاج الجيني القائم على AAV (≥ سنتين بعد الاستلام الموثق لإدارة العلاج الجيني أو ≥ 3 سنوات بعد التوزيع العشوائي في دراسة عشوائية).
الجنس المؤهل: ذكر
المشي: قادر على المشي
بدء الدراسة (فعلي): 2024-03-22
الإكمال الأولي (متوقع): 2027-03
إكمال الدراسة (متوقع): 2027-03
التسجيل (متوقع): 43
البلدان: الولايات المتحدة

العلاج بجرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويدات لمدة لا تقل عن 6 أشهر قبل الزيارة الأساسية.

قادر على إكمال الوقوف من الاستلقاء في أقل من 8 ثوانٍ في زيارة الفحص وقادر على أداء صعود 4 درجات في أقل من 10 ثوانٍ في زيارة الفحص.
وزن الجسم ≥ 15 كجم عند زيارة الفحص.

التاريخ الطبي أو الفحص البدني المهم سريريًا/النتيجة المخبرية التي، في رأي المحقق، من شأنها أن تجعل المشارك غير مناسب للدراسة. وهذا يشمل الوصول الوريدي الذي سيكون من الصعب للغاية تسهيل أخذ عينات الدم المتكررة.
زيارة فحص تخطيط صدى القلب تظهر نسبة الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) أقل من 40%.
استلام دواء بحثي (بخلاف العلاج الجيني القائم على AAV وفقًا لمعايير الاشتمال) خلال 30 يومًا أو 5 فترات نصف عمر (أيهما أطول) من زيارة الفحص في هذه الدراسة.
تلقي علاج تخطي exon في غضون 6 أشهر قبل زيارة الفحص.

يوفر هذا القسم تفاصيل الاتصال بالأشخاص الذين يمكنهم الإجابة على الأسئلة حول الانضمام إلى هذه الدراسة

لم يُقدَّم بعد

NCT ID

هذه المعلومات مقدمة لأغراض تعليمية فقط. استشر الباحثين دائماً قبل اتخاذ قرارات طبية.

متطلبات ومعايير الدراسة