SPOT-mRNA03 (SPOT-03) العلاج الجيني المرحلة الأولى من التجربة السريرية

لم يُقدَّم بعد

• وفقًا لمتطلبات المنطقة/البلد و/أو IRB/IEC، قام المريض و/أو الوصي القانوني بالتوقيع على نموذج موافقة خطية مستنيرة وهم على علم بجميع محتويات الدراسة ذات الصلة.
• يتضمن التاريخ الطبي التشخيص السريري لمرض DMD وطفرات دوشين المؤكدة باستخدام الاختبارات الجينية المعتمدة (MLPA وتسلسل الجينوم الكامل).
• قادرة على تحمل خزعة العضلات تحت التخدير وليس لديها موانع للخزعة.
• وظائف القلب والكبد والرئة والكلى كافية:
• يجب أن يكون الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) ≥ 50%؛
• السعة الحيوية القسرية (FVC) > 50% من القيمة المتوقعة، ولا تتطلب تهوية ليلية؛
• معدل الترشيح الكبيبي للمريض (GFR)> 30 مل / دقيقة / 1.73 م2

• مضاعفات أخرى غير DMD التي قد تسبب ضعف العضلات و/أو الخلل الحركي.
• هناك إعاقات فكرية شديدة (مثل التوحد الشديد، والضعف الإدراكي الشديد، والاضطرابات السلوكية الشديدة) التي يمكن أن تؤثر، وفقًا لحكم الباحث، على الدراسة.
• الاستشفاء بسبب فشل الجهاز التنفسي خلال 8 أسابيع قبل الفحص.
• الربو أو أمراض الرئة الأساسية التي لا يمكن السيطرة عليها بشكل جيد، مثل التهاب الشعب الهوائية، توسع القصبات، انتفاخ الرئة، أو الالتهاب الرئوي المعدي المتكرر الذي يعتقد الباحث أنه قد يؤثر على وظيفة الجهاز التنفسي.
• قصور القلب الشديد غير المنضبط (NYHA III-IV)، بما في ذلك أي من الحالات التالية:
• مطلوب إعطاء مدرات البول أو الأدوية المؤثرة في التقلص العضلي الإيجابية عن طريق الوريد خلال 8 أسابيع قبل الفحص.
• دخول المستشفى بسبب تفاقم قصور القلب أو عدم انتظام ضربات القلب خلال 8 أسابيع قبل الفحص.
• القيم المختبرية غير الطبيعية تعتبر ذات أهمية سريرية:
• GGT> 3 × الحد الأعلى الطبيعي
• البيليروبين ≥ 3.0 ملغم / ديسيلتر
• الكرياتينين ≥ 1.8 ملغم / ديسيلتر
• الهيموجلوبين <8 أو> 18 جم/ديسيلتر
• عدد خلايا الدم البيضاء > 18500/ميكروليتر
• عدم انتظام ضربات القلب التي تتطلب علاجًا مضادًا لاضطراب ضربات القلب.
• الأشخاص الذين يخضعون للعلاج المثبط للمناعة.
• استخدم علاجًا جينيًا آخر، أو أدوية بحثية، أو أي علاج يهدف إلى زيادة تعبير الديستروفين.
• الأشخاص الذين لديهم تاريخ من العمليات الجراحية الكبرى خلال 12 أسبوعًا قبل التسريب الأولي أو التخطيط للخضوع لعمليات جراحية كبرى (مثل جراحة الجنف) خلال هذه الدراسة.
• الأشخاص الذين لديهم حساسية تجاه المنتجات البحثية أو الأدوية التجميلية المحلية أو لديهم تاريخ من الحساسية الشديدة أو تفاعلات الحساسية الوراثية.
• في غضون 6 أشهر قبل التسريب الأولي، يتعرض الأشخاص لدواء تجريبي آخر أو يشاركون في تجربة سريرية للتدخل.
• الأشخاص الذين لديهم جسم مضاد إيجابي لالتهاب الكبد B أو جسم مضاد لالتهاب الكبد C أو جسم مضاد لفيروس نقص المناعة البشرية أثناء الفحص.
• يعتقد المحقق أن وجود أي أمراض خطيرة أخرى، أو حالات طبية، أو احتياجات علاج مزمنة من تعاطي المخدرات يمكن أن يشكل مخاطر غير ضرورية على نقل الجينات.

• الاسم：وينستون تاون
• رقم الهاتف：212-920-5501
• البريد الإلكتروني：[email protected]